Az MS szakemberek minden évben találkoznak az American Academy of Neurology (AAN) találkozón, hogy bemutassák a legújabb sclerosis multiplex kutatási eredményeket, és nyomon kövessék az ígéretes új MS-kezelések fejlődését. Mindennapi egészség MS blogger Trevis Gleason interjút készített a neurológus és MS szakértő Dr. Jeffrey Cohen a Cleveland Klinikájáról, hogy megtudja, milyen kutatási eredmények merültek fel az idei AAN találkozón az MS-nél élő emberek számára.
10 Kérdés, (PDF)
Ezt a webes közvetítést az Everyday Health készítette és a Bayer Healthcare korlátlan oktatási támogatásával támogatta.
Trevis L. Gleason, Mindennapi Egészségügyi Házigazda:
Üdvözöljük a Mindennapi Egészség webcast - "Többszörös Sclerosis kezelés Hírek az American Academy of Neurology éves találkozó. " Mielőtt elkezdenénk, emlékeztessük önöket arra, hogy a programban kifejezett vélemények kizárólag a vendégeink véleményére vonatkoznak. Ezek nem feltétlenül a Mindennapi Egészség, szponzoraink vagy bármely külső szervezet nézetei. És mint mindig, forduljon kezelőorvosához az Ön számára legmegfelelőbb orvosi tanácsért.
Ezt a programot a Bayer HealthCare korlátlan oktatási támogatása támogatja. Köszönjük nekik a páciensek iránti elkötelezettségüket.
Minden évben több mint 10 000 neurológiai szakember vesz részt a világ legnagyobb neurológiai gyűléseiben. Ez az American Academy of Neurology (AAN) éves találkozója, ahol bejelentik a legújabb kutatási fejlesztéseket. Részt vettem a Seattle-i 2009-es találkozó izgalmához, az AAN-találkozó blogjához az EverydayHealth.com-ra.
A stúdióban itt vagyok Dr. Jeffrey Cohen, a Cleveland Clinic Lerner College a Case Western Reserve Egyetemen. Dr. Cohen örömmel elszakadt az AAN találkozóiról, és elmondja nekünk néhányat a legfrissebb hírekről az MS kutatásban, beleértve néhány saját kutatást is. Dr. Cohen irányítja a kísérleti terápiás programot a Cleveland Clinic Mellen Centerében a MS kezelés és kutatás területén, és nagy klinikai gyakorlattal rendelkezik, elsősorban a MS betegek ellátására. Köszönjük, dr. Cohen, hogy csatlakozott hozzánk. Jeffrey Cohen:
Köszönöm, hogy meghívtál engem.
Trevis:
Szeretném, ha egy kicsit beszélnéd néhány valódi törésről. A hét legjobb részét a világ minden tájáról érkező kollégáival töltöttük, akik részt vesznek a kutatásban, és azt hiszem, a pénz kérdése itt van: mennyi előrelépést? Hol vagyunk az MS betegségének megértésében és kezelésében?
Dr. Cohen:
Nos, valaki, mint én magam, a találkozáson mindig szórakoztató. Barátokkal és kollégákkal találkozom, és frissülnek az új fejlesztésekről. Az MS mező nagyon izgalmas most. Sokkal többet tanulunk arról, hogy mi okozza a betegséget, hogyan mérje meg, és ami a legfontosabb, hogyan kell hatékonyabban kezelni.
Trevis:
Ön szerint, és tudom, hogy bemutatott egy olyan papírt, amely nagyon érdekes mindannyiunk számára, akik MS-lel éltek, mi lehet az AAN-találkozóból az idei év első két MS kutatási története? Cohen:
Azt mondanám, hogy a két legfontosabb történet 1, két nagy klinikai vizsgálata a szájon át szedett gyógyszerekről és 2 a gyermekkori gyermekgyógyászati gyermekgyógyászati MS-multiplex szklerózisról.
Trevis:
Megemlítette a szóbeli gyógyszereket, és tudom, hogy tegnap bemutatott egy levelet a szájon átesett fingolimodról.
Szóval mondj egy kicsit erről - talán a kutatás jelentőségéről és arról, hogy a szóbeli gyógyszer hogyan hasonlít össze a jelenlegi terápiákkal az MS .
Dr. Cohen:
Már négy standard gyógyszerünk volt a sclerosis multiplexben, amely 15 év alatt zajlik. Ezek a három interferon (Avonex, Rebif és Betaseron) és glatiramer-acetát (Copaxone), és működnek, és általában biztonságban vannak, de vannak hiányosságaik.
Először is, csak részlegesen hatásosak, másrészt pedig injekció formájában adják őket, amit a legtöbb ember nem szeret. Tehát nagy erőfeszítéseket tettek a jobb kezelések, a hatékonyabb és kényelmesebb gyógyszerek kifejlesztésére; különösen azt gondolom, hogy a legtöbb ember szívesebben veszi a tablettákat, mint egy lövést. Tehát ebben a kontextusban végeztünk tanulmányunkat, vizsgálva az egyik lehetséges új orális kezelést, a fingolimodot, amelyen dolgoznak.
MS Kezelés: Klinikai vizsgálatok MS Pills
Trevis:
Hány szóbeli az MS-re vonatkozó terápiák a klinikai vizsgálatok vizsgálatának II. vagy III. fázisában vannak?
Dr. Cohen:
Hiszek benne, hogy jelenleg öt van.
Trevis:
És a tiéd egy III. Ez azt jelenti, hogy a tanulmány készen áll és készen áll az FDA elé terjesztésére, vagy több van, mint amire szükség van? Cohen:
Számos szakasz van a drogok kialakulásában. Például állatokon végzett preklinikai vizsgálatok; majd az I. fázisú vizsgálatok, amelyek tipikusan korai biztonsági vizsgálatok; majd némileg nagyobb vizsgálatok, úgynevezett II. fázis, amelyek közepes méretűek, és olyan tanulmányok, amelyekben arra törekszünk, hogy megnézzük, van-e némi bizonyíték arra, hogy a gyógyszernek vannak hatásai.
És akkor van egy III fázis, ami a tanulmányom, amely remélhetőleg egy végleges tanulmány, amely megerősíti, hogy egy gyógyszer ténylegesen hatásos, meghatározza, mennyire hatékony és pontosabb képet ad a kockázatokról és a lehetséges mellékhatásokról. Az a várakozás, hogy ha egy gyógyszer ígéretesnek tűnik a III. Fázisban, akkor azt a hatósági jóváhagyásra benyújtják.
Trevis:
Megemlítette a hatékonyságot a jelenleg létező terápiákhoz képest. Az egyik dolog, amit láttam, arról számol be, hogy az interferonok (Avonex, Rebif és Betaseron) és a glatiramer-acetát (Copaxone) sokkal hatásosabbnak tűnnek, mint eredetileg. Cohen:
Ezt láttuk a klinikai vizsgálatokban: A relapszusok száma például alacsonyabbnak tűnik, mint amikor 10 vagy 15 évvel ezelőtt tesztelték ezeket a gyógyszereket. És azt hisszük, ennek több oka is van. Az egyik az, hogy a kísérletek kiválasztási kritériumai eltérőek lehetnek. Másodszor, a kísérleteket különböző helyszíneken végezték - például különböző országokban. Harmadszor, az a mód, hogy számolhatunk visszaesésekben a kísérletekben, teljesen más. Végül pedig a kísérletekbe beiratkozott emberek eltérhetnek az eredetileg beiratkozott emberektől. Kezdjük kezelni az embereket korábban a betegségben. Aztán van értelme, hogy talán maga a betegség is változik, hogy a recidívák aránya 10 évvel ezelõtt csökkenhet.
Trevis:
Talán azért van ez, mert a neurológusok egyre jobban diagnosztizálják az MS-t? Ez a része?
Dr. Cohen:
Része az, hogy korábban diagnosztizáljuk azokat a betegeket, akiknél a betegség kevésbé súlyos, és nagyobb figyelmet fordítunk más olyan egészségügyi problémákra is, amelyekről tudjuk, hogy fontosak abban, hogy valaki az MS-vel. Figyeljünk a diétára, a testmozgásra és az ilyesmire.
Trevis:
Az egyik dolog, ami mindig összekeverni engem, az, hogy amikor megnézzük ezeket a különböző tanulmányokat és a végpontokat, úgy tűnik, sok különböző módon. Hogy vagy a tanulmányodban a siker meghatározása? Cohen:
Végső soron a betegséget különböző módon kell mérni. Így például egy klinikai vizsgálat során jellemzően megmérjük az embereknek a próba során jelentkező visszaesések számát. Mérjük az értékvesztést, a fogyatékosságot. Végül pedig gyakran használunk MRI-t (mágneses rezonancia képalkotást) vagy önjelentést. A lényeg az, hogy egyikük sem tökéletes módja annak mérésére, hogy egy gyógyszer működik-e vagy sem, de végül is, amit egy próbán próbálunk megtenni, ami csak két vagy három évig tarthat, annak bizonyítása, hogy ha egy gyógyszer hosszú távon működik, ez a különbség. De 15 évig nem tehetünk próbát.
Trevis:
Jól van. Ez nagyon drága lenne, nyilvánvalóan.
MS kezelések és klinikai vizsgálatok: kábítószer-mellékhatások
Trevis:
Az egyik dolog, amit a tanulmányaim gyanítanak, különösen ezen a ponton, a mellékhatások mérése. A fingolimod, mi a mellékhatás?
Dr. Cohen:
A kísérleti terminológia "káros hatások".
Általánosságban az volt a bátorító, hogy a fingolimod nagyon jól toleráltnak tűnt. Összességében a tárgyaláson résztvevők 89 százaléka maradt a tárgyaláson egész idő alatt, és 87 százalékuk folytatódott a kábítószer ellen, amelyre megbízást kapott. Ez egyfajta közvetett intézkedés, hogy mennyire tolerálja a kábítószert. Ha sok mellékhatása van, az emberek hajlamosak kiesni a próbákból, mert nem tolerálható.
A legfontosabb mellékhatás az első dózis lassulása volt. Ez volt valami, ami már ismert volt a drogról. A hatás általában enyhíti a [csökkenti] a gyógyszer folytatásaként, és csak az első néhány dózis hatása.
Néhány próba résztvevő, akik a fingolimodot szedik, enyhe májproblémákkal küszködött, így valószínűleg, ha a hatóanyag jóváhagyásra kerülne a májproblémák mutatóinak mérésére a teszteket meg kell tenni. És arra utaló jelek voltak, hogy a gyógyszer növelheti a fertőzések arányát, ami nem lenne váratlan az immunrendszerre ható gyógyszer esetében.
Trevis:
Tehát a jelenleg jóváhagyott terápiákhoz képest - és megyünk csak az alapvonal, az interferonok és a glatiramer - hasonlítottad össze a kábítószert csak a placebóval, vagy összehasonlítottad a jelenleg forgalomba hozott terápiákkal? Cohen:
Az általam bemutatott vizsgálatot, az úgynevezett TRANSFORMS-vizsgálatot [az injektálható interferon vizsgálata az FTY720 orálisan a relapszus-felszabadító MS-ben] egy olyan tanulmány volt, amely összehasonlította a fingolimodot az Avonex egyik standard terápiájával, amelynek célja hogy a fingolimod viszonylagos hatékonyságát mérje - függetlenül attól, hogy jobban működik-e, mint egy hagyományos terápia - és másodszor, hogy a relatív tolerálhatóságot mérje: Több vagy kevesebb mellékhatást okozott, mint egy hagyományos gyógyszer?
számos más vizsgálatban, amelyben a fingolimodot összehasonlítjuk a placebóval, ezért az egész csomagot úgy kell összeszerelni, hogy felmérjük, hol állunk a fingolimoddal.
Trevis:
És a tiéd nem volt a csak tanulmány - a világ minden táján központok végeztek. De ez nem volt az egyetlen szóbeli gyógyszeres tanulmány, amelyről a konferencián beszéltünk. Cohen:
A konferencia másik nagy híre az ún. CLARITY-tanulmány (Cladribine Tablets in Orally Organo-Treating), amely egy másik, orális gyógyszeres kezelés fázis III vizsgálata volt, a kladribin [Leustatin, az FDA a szőrös sejt leukémia kezelésére]. Ez a tanulmány placebo-kontrollált vizsgálat volt, így összehasonlította a kladribin és a cukorpillantás, mint ahogy az volt. Ami izgalmas volt, hogy a tanulmány is nagyon pozitív volt. Azt mutatta, hogy a gyógyszer hatékony volt. Úgy tűnt, hogy általában jól tolerálják, bár a fingolimodhoz hasonlóan, vannak olyan potenciális biztonsági problémák is, amelyeket ki kell rendezni.
MS kezelés: mikor kell a páciensek új kábítószerekre váltani?
Trevis:
Csak egy bélcsengetés itt, és senki sem fog tartani erre - adhatsz nekünk egy évszakot, amikor egy orális terápia lesz elérhető az Egyesült Államokban? Cohen:
Azt hiszem, az elkövetkező két-három évben több új orális terápiát fog találni.
Trevis:
Tehát 2010, 2011 - és ez nem csak egy; két, három vagy négy lesz?
Dr. Cohen:
jobb. Amint azt korábban beszéltük, még öt további gyógyszert tesztelünk a kladribin és a fingolimod mellett, és úgy gondolom, hogy a többiek is ígéretesnek tűnnek. Tehát gyanítom, hogy az elkövetkező két-három év alatt mindegyikük megkapja a szabályozó ügynökségeket, és remélem, jóvá kell hagynia.
Trevis:
A nagy kérdés, bár mindannyian inkább csak el akarjuk dobni a tűk, ha az a személy, aki jó sikert ért el az aktuális injektálható terápiák egyikénél, automatikusan megpróbál váltani, vagy ezek az új szájápolási kezelések másodvonalbeli terápiák leszek?
Dr. Cohen:
Ez a megbeszélésem a pácienseimmel minden nap, mert a legtöbb ember nem szereti az injekciót, és mindenki hajlandó arra, hogy egy pirulát kapjon, és megkérdezik tőlem, hogy mikor lesz elérhető a pirula. Másrészt figyelmezteti nekik, hogy ha jól teszik a gyógyszert, hogy ők vannak, akkor nem akarjuk, hogy szükségtelenül felborítsuk a hajót.
Először is, amikor új gyógyszerek válnak elérhetővé, megnyerjük nincs ennyi tapasztalata velük. Vannak váratlan problémák. Másodszor, nem tudjuk biztosan, hogy egy új gyógyszer jobban működik valakinek. Úgy gondolom, óvatosnak kell lennünk, de nem látok okot, mivel ezek az új dolgok jönnek a fedélzetre, és biztosak vagyunk abban, hogy dolgoznak és biztonságban vannak, hogy az emberek nem tudnak váltani. > Trevis:
Arra számíthatsz, hogy az ár lesz az egyik nagy kérdés. Ez talán a második dolog, amit a pácienseid kérnek. Gondolod, hogy az ár összehasonlítható, vagy lesz valamilyen prémium a pirulák kényelméért?
Dr. Cohen:
Ezt nehéz megmondani. Nagyon drága ezeknek a gyógyszereknek a kifejlesztése. Meg kell végezniük a tesztelés valamennyi fázisát, és a kísérletek több millió dollárba kerülnek. De általában azt mondanám, hogy egy gyógyszer, amely orális formában van, kevésbé drágább, mint az injekció beadása.
Trevis:
És a két szóbeli gyógyszer közül sem, amiről csak beszéltünk, kladribin vagy fingolimod, biológiai, mivel az interferonok a
Dr. Cohen:
Nem, mindketten kis molekuláknak nevezik [azaz vegyi anyagokat gyártanak, és nem biológiaiak, amelyek élő sejtekben készülnek].
MS kezelések: frissítések a Tysabri és a Novantronon
Trevis:
Beszéltünk az injekciók és a szájüregekről. Nyilvánvaló, hogy van egy egész más gyógyszerosztály - az infúziók, az iv. Gyógyszerek. Az egyik, amit mindannyian tudunk, a Tysabri (natalizumab), és vannak még néhányan a klinikai vizsgálatokban résztvevő betegek felvételénél. Minden hír a konferenciáról Tysabráról?
Dr. Cohen:
A legfrissebb hírek a Tysabri-ról, amely kiderült, aktuális állapotának frissítése volt. Jelenleg több mint 50 ezer embert használnak, és annál több tapasztalat van vele, annál több információ van róla. Hatékonysága még mindig kiemelkedőnek tűnik, ami nagyon biztató. A hátrányos helyzetben a Tysabri-val kapcsolatos fő aggodalom a PML progresszív multifokális leukoencephalopathia kockázata - amely az agy vírusfertőzését jelenti, amely immunveszélyes állapotokban és bizonyos immunrendszer-elnyomó terápiákban fordul elő. Amit hallottunk ezen a konferencián, az a világon, hogy immár hatszor került forgalomba a PML világszerte [a Tysabrivel társult], és remélhetőleg egyre többet tudunk arról, hogy ezek az esetek.
Trevis:
Úgy tűnik, hogy ez alacsonyabb, mint az ezer beteg egy hirdetett [aránya]. Szintén azt gondolták, hogy a PML szinte mindig végzetes volt, de lehet, hogy a PML tipikusan megjelenik olyan betegeknél, akik "szuper" immunveszélyben voltak. Mostanában sok dolgot olvasok a plazmaferézisről, és ténylegesen elhozom a kábítószert a rendszerből. Tehát még a hat esetben is kevesebb halálos. Ez a helyes?
[A szerkesztő megjegyzése: A plazmapherézis egy olyan terápia, amelyben a páciensből vért vonunk le, a plazmát eltávolítjuk és kicseréljük, és a vért transzfúzióban visszük vissza a betegnek. Ez a vörös és fehér sejteket hagyja a helyén, de eltávolítja az ellenanyagokat.]
Dr. Cohen:
Ez így van. Tanultunk néhány fontos dologról. Az egyik, szerencsére, hogy a kockázat kisebb lehet, mint egy ezer. Másodszor, a PML kezelésének legjobb megközelítése a korai felismerés, a korai felismerés és a sértő ágens eltávolítása, ebben az esetben a Tysabri, és amit a plazmacserével végezhetünk el, amely a vérből kimossa. És ahogy mondjuk, a bizonyíték a pudingban van, és úgy tűnik, hogy azok a személyek, akikben a betegség korán elkapott, és akiknek immunrendszereit a Tysabri eltávolításával helyreállították, jobban működnek. A testük képes volt a PML tisztítására.
Trevis:
Az egyik másik infúziós gyógyszer, a mitoxantron, amelyet Novantrone-ként forgalmaztak, Olaszországban volt néhány hír Olaszországból. Ma reggel elhatároztuk a mindennapi egészséggel foglalkozó MS blogomat, ami a meglehetősen magasabb számban jelentkezett leukémia esetekre [azaz a mitoxantron-kezeléssel kapcsolatos betegségekben szenvedő betegeknél alkalmazott leukémia] esetében, mint eredetileg. Beszélhet vele?
Dr. Cohen:
Novantrone illusztrálja ezt a kétélű kardot, amelyet szerintem sok új gyógyszerrel fogunk megtapasztalni, ami azt jelenti, hogy nagyon hatékonyak, nagyon hatékonyak, de bizonyos kockázatokat hordoznak. A Novantrone esetében [amely idősebb gyógyszer a MS-ben] a két legfontosabb kockázatot látjuk szívkárosodás és leukémia. És azt hiszem, a két dolog, amit megtudtunk a Novantrone-ról, az, hogy mindkettő egy kicsit kiszámíthatatlan. Mindkettő még mindig ritka, hálásan, de sajnos valamivel gyakoribbnak tűnik, mint amit korábban ismertek. A legfontosabb dolog az, hogy mindazokat a dolgokat kell figyelnünk azokra a betegekre, akik megkapták ezt a gyógyszert.
Trevis:
Amikor elhatároztam, hogy a Novantrone-t mikor áttöröm a betegség, ez a kockázat-haszon arány. Néhány éve novantron beteg voltam. Figyelembe kell venni a kockázat-haszon arányt. Abban az időben, azt hiszem, ez olyan volt, mint egy 500 eset esélye a leukémiára. Most úgy néz ki, mint egy 136-ban, 150-ben, valami ilyesmi. Cohen:
Csak azért, hogy megnyugtassák az embereket, akik a Novantronon voltak, ezek a szövődmények még mindig ritkák. De ez azt jelenti, hogy a gyakorlatunk során rendszeresen visszamegyünk és újraértékeljük a szívműködést, és győződjünk meg róla, hogy rendszeresen ellenőriztük a vért. De ahogy mondtad, ez kockázatot jelent a haszon ellenében - vagy más módon, néha az emberek egy szikla és egy kemény hely között vannak. MS kezelésük romlik és erősebb kezelésekre van szükségünk.
MS Kezelés: Újdonságok a progresszív MS-hez
Trevis:
Az MS infúziós terápiákról szólva van valami új a világon?
Dr. Cohen:
Számos nagyon erős infúziós terápiát értékelnek. Mindegyik monoklonális antitest. Az egyik az alemtuzumab, vagy a Campath, és ezen a találkozón nem volt sok új jelentés, de számos korábbi ülésen rendkívül hatékony volt. Mint a többi gyógyszernek is, amiről beszéltünk, vannak olyan biztonsági problémák, amelyeket ki kell rendezni.
Aztán van egy gyógyszer, amit rituximabnak hívnak, vagy Rituxant. A Rituxan elsődleges progresszív MS - MS - MS - MS - MS - MS tesztelését vizsgáló tanulmány rituxannal kapcsolatban jelentést készített, amely fokozatosan fokozatosan rosszabbodik a kezdetektől fogva relapszusok nélkül, és a betegség gyakran kevésbé reagál a kezelésekre. A tanulmány kimutatta, hogy bár az emberek, mint csoportok [Rituxan] nem tűntek hatékonynak, volt egy olyan alcsoport, akinek nagyon hatásosnak tűnt. Tehát ez az egyik dolog, amit megtanulunk -, hogy mindenki MS-ben más, és különböző emberek reagálnak a különböző gyógyszerekre.
Trevis:
Rituxan az egyetlen drog most, hogy tesztelik a másodlagos progresszív vagy elsődleges progresszív ? Tudom, hogy ez az egyik dolog, amit egész idő alatt hallunk: minden [a kutatás és kezelés] úgy tűnik, hogy foglalkozik a relapszus-remitáló, így a másodlagos-progresszív és az elsődleges progresszív emberek úgy érzik, hogy nincs semmi ott. Valójában sokszor, bár a betegség progresszív módba került, az orvosok még mindig relapszáló fázisnak nevezik, hogy még mindig kaphassanak gyógyszeres terápiát, mert a progresszívumoknak nincs semmi jóváhagyása. Tehát, mint Rituxan, van valami, ami a progresszív MS-en tesztelt?
Dr. Cohen:
Van pár kérdés. Az egyik az, hogy miért tűnik úgy, mintha kevesebb tanulmány lenne a progresszív MS-ben, sőt, sok figyelmet fordítottak erre [az AAN-ülésen]. Az ok egyik oka, hogy úgy tűnik, hogy kevesebb vizsgálatról van szó, hogy gyakran indítunk vizsgálatot egy gyógyszer relapsing-remitting MS, részben azért, mert könnyebb mérni a haszon. Egy klinikai vizsgálati szempontból könnyebb a relapszusok számbavétele, mint például a gyaloglás lassú romlásának mérése. Például:
Másodszor, a gyógyszerek úgy tűnik, hogy jobban működnek a betegség azon szakaszában, amelyről úgy gondoljuk, hogy több gyulladás van, ami a legtöbb gyógyszerünk célpontja, míg a fokozatosan progresszív betegségben létezhet az, amit degenerációnak nevezünk, ahol már sérült ideg a sejtek ezután tovább romlanak, és jelenlegi gyógyszereink sajnos ezt nem oldják meg.
De valójában sok figyelmet fordítanak a progresszív betegségre, és azt hiszem, az egyik dolog, amit megtudtunk, az, hogy amikor még mindig gyulladás jele, sok gyógyszerünk, amely a relapszus-remisszió MS-ben dolgozik, szintén progresszív típusú MS-ben fog működni. Ez az, amit a Rituxan-tanulmány mutatott. Ezenkívül további terápiás stratégiákat kell követnünk, amelyek javításhoz vezetnek, és most kezdjük el ezeket a vizsgálatokat folytatni.
MS Kezelés: Csontvelő és őssejt-transzplantáció
Trevis:
Az egyik tanulmány, amelyről az AAN találkozón beszéltünk, eléggé radikális kezelésről szólt, majdnem csontvelő-transzplantációs típusú kezelésről. Azt mutatták, hogy különösen a leginkább agresszív kétfajta terápiában, úgy tűnik, hogy valamilyen betegség megfordul az úton.
Dr. Cohen:
Kétféle csontvelő-transzplantáció, őssejt-tanulmányok gondolkodnak. Az egyik az a véleményem, amelyre Ön hivatkozik, amelyben nagyon agresszív immunterápia után, ahol alapvetően kitörli az immunrendszert, visszaszerezheti a csontvelőt az immunrendszer újjáélesztéséhez. Az az elképzelés, hogy az eredetileg hibás immunrendszer, majd MS-hez vezet, ezután regenerálódna és normális lesz. Tehát a nagy hír abban az arénában volt, hogy némelyikünk kissé szkeptikus volt a megközelítés miatt, mert úgy tűnt, hogy ilyen kemény.
Trevis:
Ez egyfajta nukleáris lehetőség. Cohen:
Pontosan. Így tehát néhány közelmúltbeli tanulmány kimutatta, hogy a kemoterápiához képest valamivel kevésbé agresszív megközelítésre lehet számítani, és még mindig működik, így nagyon izgalmas volt.
Ezután az őssejt-terápia egy második aspektusa volt, amely őssejteket használ az MS-károsítások kijavítására, és ez az a szempont, amely szerintem leginkább a leginkább izgatott, de a legkevésbé ismerjük. Úgy gondolom, hogy a következő néhány évben jelentős előrehaladást fogunk elérni ezen a területen.
Trevis:
Most kicseréljük a fogaskerekeket a kezelésekről, és többet beszélünk az MS tüneteiről és oldaláról hatások. Volt valami új dolog az életminőségtől, ami érdekes volt számodra? Cohen:
Azt hiszem, van néhány szempont. Ez nyilvánvalónak tűnhet, de az egyik dolog, amit a klinikai vizsgálatokban és a klinikai gyakorlatban megtanultunk, az, hogy hivatalosan kérdezzük meg a pácienst, hogyan csinálják. A neurológusok általában az erőre és a látásra koncentrálnak, és hogy milyen gyorsan haladnak valaki, de sok olyan aspektus létezik, amelyek nem feltétlenül az orvos számára nyilvánvalóak. És megtanultuk a leckét. Ez az életminőség egyik aspektusa és az úgynevezett önjelentési intézkedések, és egyre inkább azokat fogja látni, akik nemcsak a klinikai vizsgálatokban, hanem a klinikai gyakorlatban is szerepelnek.
A második dolog az, hogy létezik egy új, izgalmas tüneti terápiát fejlesztettek ki - a fampridint vagy a 4-amino-piridint - amely úgy tűnik, képes javítani az idegimpulzusokat a sérült idegútvonalakban. A remény az, hogy javíthatja az erőt, a gyaloglást, a látást. Ez a gyógyszer a III. Fázisú tesztelésen ment keresztül, és az FDA elé terjesztették.
Az utolsó dolog, amit megemlítek, a rehabilitáció tudományos alapját, vagy a funkció helyreállítását vizsgálta. Most már tudjuk, hogy a megfelelő típusú rehabilitációs programokkal ösztönözheti az idegrendszert, hogy javítsa magát.
Trevis:
Ez nagyon izgalmas dolog. Ez nagyon izgalmas.
MS Kezelés: gyermekgyógyászati MS tanulmányozása okokból
Trevis:
Egy kicsit beszéltél a gyermekgyógyászati MS-ről, és elolvastam néhány tanulmányt, amely szerint az MS korai tünetek jelentkeztek 18 éves koruk előtt. Sok plakát volt, és sokan beszéltek róla [az AAN találkozón], tehát milyen kutatásokat végeznek most a gyermekgyógyászati MS-ben?
Dr. Cohen:
A gyermekorvoslás több okból is fontos. Az egyik az, hogy az SM-ben szenvedő gyermekeknek minden olyan problémája van, hogy a felnőttek MS-ben vannak, de ezen kívül saját problémái vannak. A gyermekeimmel kapcsolatos tapasztalataimból bármi - bármilyen betegség, amire csak van - csak felnagyítja a tinédzser minden problémáját. Ezért a speciális problémákkal kell foglalkoznunk.
És akkor a gondolat az, hogy mivel a gyermekek fiatalabbak, talán megtudhatunk valamit a betegségről, ha legkorábban a legfiatalabb betegeknél
Trevis:
Ha van olyan környezeti tényező, amely közelebb áll ahhoz, ami ez lehetett?
Dr. Cohen:
Ez így van. Ezért láttál oly sok előadást és sok plakátot a gyermekgyógyászatban, mert sok figyelmet fordítanak a betegség ezen aspektusára.
Trevis:
Egy kicsit a klinikai vizsgálatokról beszéltünk, én pedig határozottan vissza akar térni, mert nyilvánvaló, hogy a kábítószerek esetében tudnunk kell, hogy működnek-e. Vannak olyan minőségi klinikai vizsgálatok is. Ki lenne a legjobb jelölt, ha fontolóra veszi, hogy aláírja és részt vesz ezen klinikai vizsgálatok valamelyikében - például egy gyógyszer esetében? Cohen:
Végső soron, az egyetlen módja annak, hogy új és jobb kezeléseket alakítsunk ki a klinikai vizsgálatok során. Így teszteljük őket. A munkaidőmben része a klinikai vizsgálatok, és a betegek meglátogatása mellett. És amit mondok a pácienseimnek, hogy végső soron a kísérletben való részvétel fő motivációja, hogy többet tudjunk meg a sclerosis multiplexről, de az a konkrét kérdés, amelyet meg kell kérdeznünk, mennyire erős a kísérlet logikája? Meggyőző, hogy ez a gyógyszer működhet, ígéretesnek tűnik? Úgy tűnik, hogy ésszerűen biztonságos? Mi fog részt venni a tárgyaláson való részvételben a kockázat és a kényelem szempontjából, és így tovább? És mit fogunk tanulni ebből a tanulmányból? Segítene nekem, mint egyéni és más emberek az MS-vel?
Trevis:
Személy szerint én úgy gondolom, hogy az emberek, akik ebben a klinikai vizsgálatokban valóban a betegség hősök. Hol érdekelheti az a személy, aki érdeklődik a klinikai kísérletekről, és arról, hogy a környéken vannak-e? Hol tud rájönni?
Dr. Cohen:
Két nagyon jó forrás a National MS Society, és a weboldal clinicaltrials.gov. Mindkét forrás felsorolja azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyek az önkénteseket keresik. És mindketten felsorolják, hogy vannak-e az Ön közelében lévő helyek.
Trevis:
Nagyon jó. Minden olyan végső gondolat, amelyet közönségünkkel szeretne elhagyni?
Dr. Cohen:
azt mondanám, hogy mindannyian szeretnénk felfedezni a MS okát, és felfedezni a gyógymódot az MS számára. Nehéz megjósolni, hogy mikor fog történni, mert ez mindig egy olyan nagy felfedezésen alapul, amely kék színűvé válik, de amit tudok garantálni az embereknek, hogy haladunk. És azt hiszem, a következő három, négy és öt év alatt sok új kezelést és sok új tudást fog látni arról, hogy mi okozza a betegséget.
Trevis:
Rendben. Nos, úton vagyunk. Köszönöm a vendégünknek, Dr. Jeffrey Cohen-nak, hogy csatlakozott hozzánk. Meghívom Önt, hogy látogasson el MS blogunkra a EverydayHealth.com webhelyen a legfrissebb hírekről és az MS információkról. Mindannyiunknak az Everyday Health-ben, a legjobb egészségünket kívánjuk Önnek és családjának.
