Tartalomjegyzék:
- A cukorbetegség "szent grósa"
- A test emésztőrendszerének kilökődéséhez az Oramed speciálisan bevont kapszulát hozott létre, amely többféle helper vegyületet inzulint tölt be a fehérjebontó enzimek blokkolására és fokozza az inzulin felszívódását a vérben.
- Mind az Oramed, mind a Novo Nordisk még korai tesztelési folyamatokban és évekig egy gyógyszer forgalomba hozatalra, még akkor is, ha mindez jól megy a jövőbeni klinikai vizsgálatokban.
HARMONY, 2013. április 15. - Az inzulin pirulák formájában javíthatja az életminőségét azoknak a millióknak a számára, akik cukorbetegségüket küzdenék, és két gyógyszergyártó nemrégiben olyan fejlemények, amelyek ezt a hosszútávú kezelést néhány lépéssel közelebb viszik a valósághoz.
Az inzulin jelenleg csak injekció formájában áll rendelkezésre. Egy inzulin tabletta sokkal kényelmesebb és kellemes kezelési lehetőség lenne a cukorbetegek számára, sok szakértő szerint, és egy maroknyi gyógyszeripari vállalat versenyez az elsőnek, hogy ez az orvosi innováció piacra kerüljön.
A múlt héten az izraeli alapú Oramed Pharmaceuticals bejelentette, hogy orális inzulin-gyógyszerét az USA Food and Drug Administration (FDA) elé terjesztette a 2. fázisú klinikai vizsgálat elvégzésére az Egyesült Államokban.
Ezen kívül , A dán gyógyszergyártó Novo Nordisk, a világ legnagyobb inzulintermelője sikeresen lezárta az első fázisú vizsgálatot az inzulin kapszula változatával a múlt hónapban. Ez a korai stádiumú vizsgálat Németországban végzett, a kábítószer egyszeri adagját kevesebb mint 100 emberben tesztelte.
Az Oramed és a Novo Nordisk vizsgálati gyógyszerei kifejezetten a 2-es típusú cukorbetegségben szenvedő embereket célozzák meg, akik általában inzulint termelnek, amikor diagnosztizálják, de kevesebb és kevesebb hormont termelnek, mint a betegség rosszabbodik. A szervezet természetes inzulinellátásának kiegészítése inzulinellenes gyógyszerekkel javíthatja a vércukorszint szabályozását és lassítja a cukorbetegség progresszióját, de a betegek gyakran vonakodnak kezdeni az injekció beadását.
"Az inzulin egy hihetetlenül hatékony terápia a 2-es típusú cukorbetegségben, de a mai világban számos korlát van az inzulinnak a betegek és az egészségügyi szolgáltatók részéről történő beindításában, és túl gyakran elkezdődik később, mint amilyennek lennie kell "- mondta John Leahy, a Vermont Orvostudományi Egyetemen végződő endokrinológus.
Az ismert, könnyen kezelhető tabletta formájában szállított inzulin eltávolíthatja az akadályokat. "A komplexitás, amelyet manapság az inzulinkezeléssel kezdünk emberekkel, elveszünk, mert mindenki tudja, hogyan kell lenyelni egy pirulát" - mondta Peter Kurtzhals, a Novo Nordisk Diabetes Kutató Egységének alelnöke.
Az orvosok, az elsődleges ellátással foglalkozó szolgáltatók kétségbe vonhatják a 2-es típusú cukorbetegek inzulininjekciót előidéző embereit, mert a betegek megfelelő mennyiségű betegképzést igényelnek "- mondta Dr. Leahy. Az orvosok nagyobb valószínűséggel írhatnak elő inzulintartalmú pácienst a páciens kezelésére, ami csökkentheti a hosszú távú szövődmények kockázatát.
Az egyszerű használat mellett egy inzulinpul-tus is biológiai előnyhöz juttathatja az injekciókat Miriam Kidron, tudományos főmunkatárs és Oramed alapítója. Miután az inzulin kapszulából szívódik fel, a májba kerül, ami a hormon eloszlását irányítja az egész testre. A közvetlenül a vérellátásba való befecskendezéstől eltérően ez a folyamat szorosan illeszti a szervezet természetes inzulin-keringését. Néhány tudós elmélete szerint ez a bejuttatási útvonal csökkentheti a hipoglikémia kockázatát - alacsony vércukorszint - az inzulin injekciók gyakori mellékhatása, de a gyógyszergyártóknak ezt még klinikai vizsgálatokkal kell megerősíteniük.
A Novo Nordisk és az Oramed vizsgálati gyógyszerei napi egyszeri gyógyszereket, amelyek a vércukorszintet óránként vagy egy napig csökkentik, hasonlóan a hosszú ideig ható inzulinhoz, amely jelenleg injekció formájában áll rendelkezésre.
Egyik tablettát sem adna elég pontos dózisnak ahhoz, hogy helyettesítse az injekciót az emberek számára akik nem termelnek inzulint, és szorosan kell szabályozniuk az inzulinszükségletet és a vércukorszintjüket az életveszélyes következmények elkerülése érdekében.
A cukorbetegség "szent grósa"
Sokan úgy vélik, hogy a szájon át adott inzulin a "szent grál" a cukorbetegség kezelésében, és a tudósok már csaknem egy évszázadon keresztül kergeti ezt a megfoghatatlan célt. Dr. Elliott Joslin, a világ egyik legrégebbi cukorbeteg szakembere, 1922-ben, az inzulin felfedezésének évében sikeresen vizsgálta az orális inzulint embereken.
A tudósok most tisztában vannak azzal, hogy az inzulin mérete és szerkezete lehetetlenné teszi a tabletták külön védelem vagy módosítás nélkül. A kapszulák és tabletták formájában kapható legtöbb gyógyszer kisméretű kémiai vegyület, de az inzulin nagy fehérje, és annak érdekében, hogy a fehérje túlélje a szájról a vérellátásig tartó hosszú utat, meg kell szüntetnie egy sor nehéz biológiai gátat.
Az első akadály a gyomor-bélrendszer kemény, pusztító környezete. Csakúgy, mint a fehérje egy lédús steakben, az emésztőrendszert úgy tervezték, hogy megtámadja az inzulinfehérjét, és lebontja az alapvető építőköveibe.
"A bélben mindenféle enzim található, amely az inzulin darabjait rágja". mondta Les Satin, PhD, a Michigan Egyetem Brehm Diabetes Kutatóközpontjának farmakológusa. "Nem számíthat arra, hogy hosszú ideig tartson."
Még ha az inzulin túléli az emésztést, a nagy, terjedelmes fehérje ez a bélbélésen keresztül, melyet sokkal kisebb vegyületek felszívására terveztek.
"Amikor az 1980-as évek közepén kezdtem el a mezőbe, voltak olyanok, akik megkérdezték volna:" Lehetne-e inzulinpótlást készíteni? ", Nem hiszem, hogy valaki nagyon komolyan gondolta volna ezeket a lehetséges problémák miatt "- mondta Dr. Satin. Mindazonáltal a hatékony inzulintartalmú tabletták létrehozása ma sokkal megvalósíthatóbb, mint 10 évvel ezelőtt. gyógyszer-leadási technológia és molekuláris technikák.
A test emésztőrendszerének kilökődéséhez az Oramed speciálisan bevont kapszulát hozott létre, amely többféle helper vegyületet inzulint tölt be a fehérjebontó enzimek blokkolására és fokozza az inzulin felszívódását a vérben.
A Novo Nordisk tudósai a egy másik megközelítés - az inzulinfehérje struktúrájával bonyolódtak annak érdekében, hogy jobban ellenállhassanak a bél megbomlásának. A vállalat szintén együttműködött a dublini székhelyű Merrion Pharmaceuticals gyógyszeripari céggel, amely szabadalmaztatott rendszert tervezett, hogy a bonyolult gyógyszereket jobban felszívja.
A Novo Nordisk 500 millió dollárt költött az elmúlt 5 évben az inzulin orális készítmények kifejlesztésére egy másik injekciózható cukorbetegség elleni gyógyszer, a GLP-1. A gyógyszergyártó jelenleg teszteli az inzulin gyógyszer-és gyógyszeradagoló rendszerének néhány különböző formáját az 1. fázisú klinikai vizsgálatokban, és nincs idővonaluk a későbbi stádiumú vizsgálatok előrehaladására.
"Az első tanulmányok ösztönözte bennünket vezetett "- mondta Kurtzhals. "Nagyon optimista vagyunk, hogy ezekkel a programokkal haladunk a klinikai fázisokba, és úgy gondoljuk, hogy van egy jó esélyünk a sikerre."
Oramed már a vizsgálati kábítószerüket több kis fázisú 2 kísérleten keresztül vette át, beleértve egy 2010-es, hetes vizsgálatban 29, Dél-Afrikában 2-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegnél. A vizsgálat megállapította, hogy a készítmény jól tolerálható, nem volt súlyos mellékhatása, és a hatásosság előzetes bizonyítékait mutatta. A vállalat benyújtotta az eredeti IND kérelmét az FDA-val decemberben, és a múlt héten benyújtotta a FDA kérésére benyújtott, módosított kérelmet egy kis al-tanulmányra, mielőtt az ügynökség az Egyesült Államok második fázisú vizsgálatának jóváhagyását fontolgatná.
" Ez az új IND benyújtás az FDA-val folytatott folyamatos produktív kommunikáció után következik be "- mondta Nadav Kidron, az Oramed vezérigazgatója. "Örömmel vesszük, hogy megkapja az engedélyt ezen indíttatáson és megkezdi kísérleteinket az Egyesült Államokban."
Az orális inzulin, a hosszú út a piacra ugrik
Mind az Oramed, mind a Novo Nordisk még korai tesztelési folyamatokban és évekig egy gyógyszer forgalomba hozatalra, még akkor is, ha mindez jól megy a jövőbeni klinikai vizsgálatokban.
És nincs semmi garancia arra, hogy egyik cég megalakulása sem lesz sikeres, amit az indiai biotechnológiai cég, a Biocon által kifejlesztett másik inzulintartalmú tabletta késői tesztelésének csalódást okoz. 2011-ben a Biocon bejelentette, hogy az orális inzulin-gyógyszer nem felel meg a vércukorszint csökkentésére irányuló kezelési céloknak egy több centrális klinikai vizsgálatban, amelyet Indiában végeztek. A cég később partnere volt a Bristol-Meyers Squibb-szel, hogy tovább fejlessze a szóbeli készítményét.
A gyógyszerészek azon törekvései, hogy más egyedülálló, nem injektálható inzulinformákat kínáljanak a betegeknek, sem sikeresek voltak. A Pfizer új inzulin-inhalátorja, az Exubera, amely lehetővé tette, hogy az emberek lélegezzék a hormont a tüdejükön keresztül, 2006-ban megszerezte az FDA jóváhagyását, de hírhedt flop volt. A Pfizer a gyenge eladások miatt csak körülbelül egy éve visszavonta a terméket, ami a biztonsági aggodalmak és a bonyolult adagolási követelmények miatt következett be.
Most a gyógyszerkészítményeken kívüli szakértők óvatosan optimisták a szájon át adott inzulin gyógyszerek jövőjével szemben.
"Ha a termékek sikeresek és ésszerűen megegyeznek az injekciókkal, úgy gondolom, hogy fényes jövőt hozhatnak" - mondta Dr. Leahy. "A vállalatok nyilvánvalóan keményen dolgoznak ezen a területen, de a mező arra vár, hogy megtekinthesse e termékek igazi jellemzőit. Még mindig korai fejlesztés, és még nem igazán tudjuk. "" Igen, a betegek szeretnék, de mint minden új gyógyszer, bizonyítania kell, hogy biztonságos és hatékony "- mondta Satin. "Azt hiszem, senki sem bizonyította ezeket a dolgokat."
