Hívtunk ma az FDA-tól, válaszul néhány héttel ezelőtt küldött kérésemre az FDA tanácsadó bizottságának tagjai számára, akik hogy jóváhagyja-e a Genasense-t. Amint felidézheted, a testület a jóváhagyás ellen szavazott 7-től 3-ig. Az FDA általában, de nem mindig felel meg az ilyen panelek ajánlásának. Egy héten belül el kell döntenie, hogy mit kell tennie ebben a helyzetben.
A Genta engedélyt kért a Genasense forgalmazására a CLL-hez, miközben folytatta egy megerősítő tanulmányt, amely több információt szolgáltatna. Az FDA jóváhagyta a tanulmány tervét, de a Genta, a szponzor nem lesz pénze a tanulmány elkészítéséhez - "tízmillió dollárért", ha nem kaphatnak marketing-jóváhagyást.
korábban írták, aggódtam amiatt, hogy az FDA ma nem eléggé tudatában van a CLL kezelésének állapotáról, hogy tájékozott döntést hozzon. Tisztában voltam azzal, hogy egyes CLL alpontos szakemberek a Genasense-jóváhagyás mellett állnak, beleértve a Drs-t is. Michael Keating (M. D. Anderson Rákközpont), Kanti Rai (Long Island Zsidó Orvosi Központ), Susan O'Brien (M. D. Anderson) és még sokan mások. Ezért volt kíváncsi a tanácsadó bizottság meghallgatásán, amikor az FDA negatív nézetet mutatott, és a panel, főként a nem CLL szakemberek sorakoztak.
A kérdés az volt, hogy az FDA-nak van más tanácsadója a színfalak mögött, akik tanácsot adtak nekik? Ma sok bürokrácia után kaptam a neveket, de ez nem magyarázta meg a dolgokat. Négy tanácsadó vett részt az FDA-nál. Két tényleges paneltagot, Dr. Maria Rodriguez-t, MD Anderson-tól származó limfómás szakembert és Dr. Joao Ascensao-t, a Washington DC Veterán Adminisztrációjának hematológusát, és nem egy CLL szakembert, akik szavaztak ellen. A többi tanácsadó, akit megtanultam, Dr. Geraldine Schecter volt, aki szerintem dr. Ascensao a VA hematológiai főnöke, és valaki, akit soha nem gondoltam CLL szakemberként, és Dr. Bruce Cheson, Georgetown, aki határozottan CLL vezető. Dr. Cheson a tárgyaláson volt, és láthatóan idegesnek tűnt, amikor a szavazás negatív volt. Tudom, hogy egyszer elmesélte, ha az apja meghalt a CLL-től, és továbbra is nagyon elkötelezett orvos marad a betegségben szenvedők számára.
Szóval megpróbálom kitalálni ezt. Legalább két tanácsadó volt a Genasense (Cheson és Rodriguez), az egyik ellen, (Ascensao). És Dr. Schecter, akivel nem beszéltem, és aki nem volt a panelben, egy vadkártya - de nem lehet alspecialista a területen.
Nem tudom megérteni, hogy az FDA miért nem tett ne forduljon több mint egy nagy névhez CLL szakemberhez. Nem az szükséges, hogy a szponzor és a betegek tisztességes rázkódást kapjanak?
Hallani fogja, hogy az FDA túl sok más orvosnak van pénzügyi konfliktusai. De a barátaim, akik rákérdeztek (például a betegkutató újságírók) azt mondják, még az ülő panelisták rengeteg konfliktus is vannak, talán még a más cégekkel való pénzügyi kapcsolatot is beleértve, valamint a Genta által követett antiszensz terápiát is.
Tudom, hogy egyáltalán nem tökéletes folyamat. De most nem tűnik teljesen tisztességesnek a szóban forgó kábítószer, és talán még a többiek is. A probléma továbbra is fennáll, hogyan tudjuk a betegeket arra ösztönözni kormányunknak, hogy megvédjük biztonságunkat, miközben hozzáférést biztosítunk az életmentő vagy élethosszig tartó új gyógyszerekhez? Ráadásul, hogyan tud adni a kormányzat a gyógyszergyártók számára az évekbe és sok millióba a bajba kerülést?
Ezt már említettem, de helyénvalónak tűnik még egyszer mondani. Üzleti törekvéseim miatt néhány dolog tudnia kell. A HealthTalk korábban olyan programokat készített a CLL kezelésben, amelyeket a Genta, a Genasense fejlesztője korlátlan támogatással szponzorált. Bár nincsenek aktuális vagy tervezett programok, tudnod kell, hogy létezik a jövőbeni programok lehetősége. Ezenkívül most egy Patient Power nevű társaságot vezetek, amely korlátlan Gence-i támogatásban részesült, hogy megkönnyítse a három ember (én, CLL beteg családtagja és egy másik CLL beteg) utazását a nyilvános meghallgatásra. Mind a HealthTalk, mind a Patient Power esetében a Genta nem kérte, és nem volt semmilyen irányítása vagy befolyása arra, amit mondunk vagy írunk.
-Andrew
