Tartalomjegyzék:
Ritkán, ha valaha is, az AIDS-vírus, mint életmentő. A 30 millió halálesetet okozó vírus azonban a San Raffaele Telethon Génterápiás Intézet (TIGET) két klinikai tanulmánya szerint hat, súlyos örökletes betegségben szenvedő gyermek - a metakromás leukodisztrófia és a Wiskott-Aldrich-szindróma - életének megmentéséért felelős. ) Milánóban, Olaszországban a Science című folyóiratban megjelent. "A HIV-t súlyos vírusként gondoljuk, de a nap végén használhatjuk azt, amit tennünk," - mondta Demetre Daskalakis, MD , a New York-i Mount Sinai Kórház HIV-járóbeteg-gondozási programjának orvosi igazgatója, aki nem volt kapcsolódva a tanulmányhoz. "Ha elválasztja a HIV-t, és genetikai elemet bocsát ki egy sejtbe, akkor a HIV-mechanizmust felhasználhatja az Ön számára."
1996-ban a TIGET olasz tudósai kezdtek feltérképezni az AIDS vírus kezelésének lehetőségeit a genetikai defektusok, amelyek metakróm leukodisztrófiát és Wiskott-Aldrich-szindrómát okoznak. A sikeres laboratóriumi munka évében a kutatócsoport 16 betegen tesztelte technikáját: hat, Wiskott-Aldrich-szindrómás és 10 metakromás leukodystrophiás gyermek.
Mindkét rendellenesség fehérjehiány miatt fordul elő. Ha a hiány az idegrendszerben van, a gyermekek metakróm leukodisztrófiát alakíthatnak ki. Ha a hiány az immunrendszerben van, a gyermekek kialakíthatják a Wiskott-Aldrich-szindrómát.
Ez az új technika veszi a HIV-vírust, és rekonstruálja azt a TIGET által létrehozott terápiás gén hordozójaként, amely lehetővé teszi a sejtek számára a hiányzó fehérje helyreállítását. Az eredeti HIV-vírus hasznos részeinek megőrzése és kombinálása a terápiás génjével védőoltást eredményez.
"A HIV egy nagyon jó vektor, genetikai gép, és [ezek a kutatók] kihasználták ezt" - mondta Dr. Daskalakis. "Kihasználták a mechanizmust, és lehetővé tették számukra, hogy segítsen nekik."
A manipulált vírus a páciens csontvelőjéből vett őssejtekkel van kombinálva. Ezeket a módosított őssejteket, amelyek fel vannak szerelve a rekonstruált HIV vírussal, befecskendezik vissza a betegek csontjába.
Belül, az őssejtek képesek reprodukálni, terápiás sejteket teremtenek és terjednek az egész testben. Ez a folyamat elég ahhoz, hogy meggyógyítsa a Wiskott-Aldrich-szindrómát, mert a betegség közvetlenül befolyásolja az új őssejtek által kezelt vérsejteket.
A metakromatikus leukodystrophia azonban nem gyógyul meg, amíg a módosított őssejtek el nem éri az agyat, még ennél is nagyobb a fehérje, amellyel az ilyen betegségekben szenvedő betegek hiányoznak. A módosított őssejtek az agyon belül is képesek a sérült sejteket maguk terápiás sejtekké alakítani.
Az első hat beteg, mindegyik betegségben három, a két vizsgálat szerint jelentős haszonnal jár a terápiában.
A genetikai rendellenességek kezelése jövője
A kutatók ebben az eljárásban magabiztosnak tartják a két feltétel kezelését, de a kis minta miatt még több kutatásra van szükség. A TIGET tudósok azonban remélik, hogy az őssejtek tervezésének ezen módszere még szélesebb körben elterjedt a jövőben.
"Eddig még soha nem láttunk módot olyan őssejtek fejlesztésére, amelyek olyan hatékony és biztonságos génterápiát alkalmaztak, mint ez az egyik "- mondta Eugenio Montini, a pácienssejtek molekuláris analízisének összehangolásáról sajtóközleményben." Ezek az eredmények új utakat teremtenek más gyakoribb betegségek kezelésére. "
" Elméletileg minden olyan enzimhiány kezelhető ezzel a mechanizmussal. A mező nyitva áll ehhez "- mondta Dr. Daskalakis. "A lényeg az, hogy ez a vírus biztonságosan használható a géntechnológia számára."
