Tartalomjegyzék:
Hétfő, 2012. december 10. - Egy évvel ezelőtt úgy nézett ki, mintha Emily Whitehead, egy okos és élettel teli Philadelphia 7 éves fiatalember, öreg, közeledő halálával szembesült. Egy ideig a fiatal lány küzdött az akut limfoblasztos leukémia, a betegség agresszív formájával, amelyet általában kemoterápiával és más hosszú távú gyógyszerekkel kezelnek. Bár ő kezdetben reagált a leukémia szokásos kezeléseire, Emily folyamatosan visszaesett, először 2011 októberében, majd újra, 2012 februárjában.
"Azt mondták nekünk, hogy 48 órára döntünk, vagy elkezdhetett vannak szervi kudarcok "- mondta Tom Whitehead, Emily apja egy Philadelphi Gyermekkórház által készített filmben.
Szóval a remény csillogása után Emily szülei a Gyermekek felé fordultak, mert az orvosuk szerint áttörő leukémia kezelés egy bio- a páciens T-sejtjeinek tervezett változata, melyeket úgy terveztek, hogy gyorsan szaporodjanak a betegben és elpusztítsák a leukémiát.
A T-sejtek limfociták, fehérvérsejtek, amelyek integrálják az immunrendszer leukémia B-sejtjeinek leküzdésére való képességét. Emily T-sejtjeit úgy tervezték, hogy "megyek rákos sejtek után és megölik őket" - mondta Stephan Grupp, a Philadelphi Gyermekkórház gyermekgyógyászati laboratóriuma.
Mivel Emilyt 2011 áprilisában kezelték a kórházban maradt rákmentes, és leukémia teljes remissziónak tekinthető. Az elmúlt júniusban hazatért, és azóta egészséges volt, és visszatért az iskolába.
"Két csomóponton ellenõriztük a csontvelõt a megbetegedés lehetõségére" - mondta Dr. Grupp. "A kezelést követő három hónapban, és most hat hónappal a kezelés után ellenőriztük."
Hozzáadta a Gruppot: "Nagyobb számú beteget kell kezelnünk, mielőtt megértenénk, mi lehet a siker mértéke."
Az Emily által kapott, más néven CTL019 vagy CART19 kezelést olyan fejlett leukémia kifejlesztésére fejlesztették ki, amely nem reagál a szokásos kezelésekre. Míg a gyermekgyógyászati leukémiás betegek nagy többsége reagál a kemoterápiára, Emily egy kis frakció, amely nem tartós eredményeket, és akikben a B-sejtek a kemoterápiás kezelések előtt csúsznak.
Az Országos Rákkutató Intézet szerint a a National Institutes of Health, az akut lymphoblastic leukémia a gyermekeknél diagnosztizált leggyakoribb rák, amely a rákos diagnózisok 23 százalékát jelenti a 15 év alattiaknál. Az Egyesült Államokban 30-40 ember / millió ilyen típusú leukémiát diagnosztizál
Valódi remény a gyermekgyógyászati rákbetegeknél
Egyes szakértők továbbra is szkeptikusak az Emily által kapott kezelés ígéretéről. Dr. John Letterio, a Cleveland-i Egyetemi Kórházak Szivárvány Babák és Gyermekkórház gyermekgyógyászati onkológusa szerint nem biztos abban, hogy a kezelés minden páciens számára sikeres lesz. "De ahhoz, hogy teljes körű válaszokat kapjunk több beteg esetében, ez a fejlődés korai szakaszában nagyon ígéretes, és azt javasolja, hogy ennek alkalmazása jelentős lesz, és sok beteg számára biztos lehet abban, hogy gyógyuljon, ha nincs más."
A Grupp-szal dolgozó kutatók szerint ez a T-sejtes kezelés egy ideje fejlődött. Egy korai klinikai vizsgálatban, amelyet 2011 augusztusában végeztek, a kezelés 12 krónikus limfocitikus leukémiában vagy CLL-ben szenvedő 12 felnőttnél volt hatékony.
De vannak komoly hátrányai. Nem sokkal azután, hogy megkapta a T-sejtjeit, Emily súlyosan beteg lett. A T-sejtek túlzottan aktiválják az Emily immunrendszert, és a gyermeket intenzív kezelésre küldték. A Grupp két olyan gyógyszert ír elő, amelyek segítenek az immunválasz megcélzásában, amelyek a T-sejtes kezelés toxikus hatásainak ellensúlyozására törekedtek, és most Emily teljes gyógyulást tett.
"Azóta nagyszerű volt, boldog volt és egészséges és visszaesett az iskolába ősszel" - mondta Emily anyja, Kari Whitehead a videóban. "A CART19 valóban az egyetlen lehetőség Emily számára, és bár nem tudtuk, hogyan fog működni, mert ő volt az első gyerek, még mindig úgy éreztük magunkat, hogy beiratkoztuk a tárgyalásba - még akkor is, ha nem működött - adna nekik egy kicsit több információt, és remélhetőleg megtanulnak valamit, és képesek lesznek segíteni más gyermekeket. "
