2012. DECEMBER, 2012 (HealthDay News) - Az USA Élelmezési és Gyógyszerügyi Hivatala tanácsadó bizottsága találkozik csütörtökön, hogy fontolja meg az első gyógyszer jóváhagyását a krónikus fáradtság szindróma kezelésére. az intravénás gyógyszer rintatolimoddal kapcsolatos kockázatok és előnyök (javasolt márkanév Ampligen). A gyógyszergyártó, a Philadelphia Hemispherx Biopharma 2009-ben nem tudta megnyerni az FDA okát a tanulmányi módszertani aggodalmak miatt.
A szakértők szerint örömmel fogadják a krónikus fáradtság kezelését, olyan fogyatékossági állapotot, amely akár 4 millió amerikaiat is érint, főleg nők. Nincs gyógymód, de a gyógyszer úgy tűnik, hogy csökkenti a beteg tüneteit.
"Úgy tűnik, hogy segít a betegek egy részének jelentős részében, mások számára nincs jelentős válasz" - mondta K. Kimberly McCleary , a krónikus fáradtság és az immunrendszer zavara szindróma Amerikában.
"Ezt a gyógyszert krónikus fáradtság szindrómában tanulmányozták a nyolcvanas évek vége óta, így már jó ideje körül van" - tette hozzá McCleary. Nancy Klimas, a Nova Scotia Osteopathiás Orvostudományi Főiskolán (Fort Lauderdale, Fla) gyógyszerész professzor, aki a kábítószer folyamatban lévő kísérletének része, azt mondta, hogy néhány betege részesült a kábítószerből. Most már léteznie kell egy módja annak, hogy azonosítsák, mely betegek fogják jól ellátni a kábítószert, hozzátette:
A krónikus fáradtság szindrómát kevéssé értik, és az Ampligen jóváhagyása bizonyos betegeket állít a biztosítóival, mondta Klimas. Még egy jóváhagyott terápia is, még akkor is, ha azt választanám, hogy nem használom, nagyon hasznos lenne, ha a biztosító társaságokkal vitatkoznék, hogy legitimálják az állapotot, és elég komoly ahhoz, hogy beavatkozást igényeljen "- mondta Klimas. A gyógyszergyártó cég szerint az Ampligen egy új típusú gyógyszer, amelyet nukleinsav-vegyületnek neveznek, és amely speciálisan kifejlesztett RNS-t használ különböző betegségek megcélzására. A Hemispherx úgy véli, hogy a gyógyszer a krónikus fáradtság szindróma mellett képes a HIV, a vesekárosodás és a melanoma elleni küzdelemre is.
A gyógyszer úgy működik, hogy a beteg sejtekben immun és vírusellenes funkciókat modulál.
A kezelés egyik hátránya hogy hetente kétszer kell beadni, mondta Klimas. A gyógyszergyártó nem tudta becsülni a kiskereskedelmi költségeket, de azt mondta, hogy a gyártási költség kb. 1000 dollár havonta betegenként.
Az FDA 2009 novemberében megtagadta az Ampligen jóváhagyását, mert aggodalmak a két tanulmány elvégzéséhez - túl kevés beteg, protokollváltás és egy vizsgálat korai befejezése. Ezúttal az FDA felülvizsgálja egy 2009-ben benyújtott kísérleti eredmény új elemzését, de nem egy új tanulmányt.
Lehetséges, hogy a támogató adatok hiánya ismét jóváhagyást nyújthat. "A tárgyalással kapcsolatos többszörös magatartási problémák azt sugallják, hogy az eredményeket óvatosan kell értelmezni" - mondta az ügynökség a bizottsághoz intézett levelében. "A megerősítő vizsgálatban nem sikerült megismételni" az első kísérlet eredményeit.
Szeptemberben az FDA telekonferenciát folytatott krónikus fáradtság szindrómában szenvedő emberekkel, akik a kábítószert használták. Ezek az anekdotikus jelentések nagyrészt pozitívak voltak. Nem ismert, hogy mekkora súlya van ennek a betegnek a tapasztalatai a gyógyszer jóváhagyásában.
Egyes szakértők szerint a krónikus fáradtság szindróma vírus; mások úgy vélik, hogy ez egy baktérium. Egy olyan betegség után kezdődhet, amelyből a beteg nem teljesen gyógyul, vagy a tünetek csaknem egy nap alatt jelenhetnek meg, McCleary azt mondta:
A tünetek gyakran tartalmaznak influenzaszerű gyengeséget. Az egyetlen közös szál az, hogy képtelenek szinte mindent csinálni anélkül, hogy teljesen kimerültek volna, McCleary mondta. Még az egyszerű feladatok, mint a magazin olvasása, napokig vagy hetekig eltorlaszodó tünetekből állhat, mondta.
- Ez egy csonttörő kimerültség - mondta McCleary. "Az izomzat és az ízületek fájdalmai vannak, amelyek mozoghatnak az egyik testrészről a másikra, torokfájásra, fejfájásokra, mint például a migrénre, és az elalvás vagy alvás problémájára."
Vannak mentális tünetek is, beleértve az információ feldolgozását is "nagy probléma" rövid távú memóriával, McCleary megjegyezte.
Az FDA döntése várhatóan a jövő év elején várható. Az ügynökség nem köteles tanácsadó testületei ajánlásait követni, de általában ezt teszi.
