Egy kísérleti immunrendszer-terápia biztonságosnak tűnik a progresszív sclerosis multiplexben szenvedők számára. A betegek egy részében enyhíthetik a tüneteket, egy előzetes tanulmány szerint.
Az eredmények csak hat betegen alapulnak, és az ausztrál kutatók hangsúlyozták, hogy még sok munka áll előttünk.
De arra ösztönözték, hogy ez az új megközelítés az MS-nek nem volt jelentős mellékhatása. Ezenkívül a hat beteg közül három mutatott tünetek javulását, beleértve a csökkent fáradtságot és a jobb mobilitást.
Nem tisztázott azonban, hogy mit kell tenni ezeknek a javításoknak - mondta Bruce Bebo, a National Multiple Sclerosis Társaság kutatási alelnöke .
A vizsgálat egy "1. fázis" vizsgálat volt, azaz csak a terápia biztonságának tesztelésére tervezték.
"Ezen előzetes vizsgálat alapján a terápia biztonságosnak tűnik" - mondta Bebo, aki nem vett részt a kutatást. "De még óvatosabb lennék a klinikai fejlesztésekre vonatkozó következtetések levonására."
Nagyobb, szigorú klinikai vizsgálatokra van szükség ahhoz, hogy megmutassuk, valóban működik-e a kezelés, mondta Bebo.
A sclerosis multiplexet a gerinc és az agy idegrostjai körüli védőhüvely megtévesztett immunrendszeri támadása okozza. A károsodás helyétől függően a tünetek közé tartozhatnak látási problémák, izomgyengeség, zsibbadás és nehézségek az egyensúlyban és a koordinációban.
A legtöbb MS-ben szenvedő embert először "relapsing-remitting" formában diagnosztizálták, ami azt jelenti, hogy a tünetek egy idő, majd megkönnyebbült.
Az új vizsgálat a progresszív MS-ben szenvedő betegeket érintett, ahol a betegség folyamatosan rosszabbodik a gyógyulási időszakok nélkül.
A legtöbb "másodlagos" "progresszív forma - ami azt jelenti, hogy kezdetben relapszáló-remissáló MS volt, de romlott. Egy beteg kezdettől fogva progresszív MS volt, amelyet "primer" progresszív MS-ként ismernek.
A betegek beleegyeztek abba, hogy a kezelés megkezdésekor soha nem tanulmányoztak MS-ben, mondta Rajiv Khanna, a QIMR Berghofer Orvostudományi Kutatóintézet tanulmányozó társszerzője Brisbane, Ausztrália
A megközelítést "adoptív" immunterápiának nevezik, ahol a páciens saját immunrendszerének T-sejtjeit genetikailag megcsípják az ellenség elleni küzdelemhez - mint például a rákos sejtek.
Khanna csapata vett mintát az MS-betegekből "T-sejteket, majd megváltoztatta a sejteket, hogy fokozzák az Epstein-Barr vírus felismerésére és támadására való képességüket. Ezeket a T-sejteket visszaadták a páciens vérébe, fokozatosan fokozódó adagokkal hat hét alatt.
Az Epstein-Barr egy gyakori vírus, amely a legtöbb embert fertőzi meg egy bizonyos ponton. De a kutatók azt gyanítják, hogy bizonyos emberekben szerepet játszik a betegségben.
Khanna szerint vannak olyan bizonyítékok is, hogy az MS-progresszió korrelál az Epstein-Barr "aktivációval" a szervezetben. A T-sejtes terápia célja, hogy "tisztítsa ki" az Epstein-Barral fertőzött B-sejteket - egy másik típusú immunrendszer sejtet.
Több mint hat hónapon belül a kutatók szerint a betegek egyike sem szenvedett a kezelés súlyos mellékhatásai
Emellett három tünet javulást mutatott két-nyolc héten belül az első T-sejt infúziójukon.
A megállapításokat az Amerikai Neurológiai Akadémia, Április 22-28-án Bostonban.
A T-sejtes terápia mögött meghúzódó biológia nem teljesen világos, mondta Bebo. Habár Epstein-Barr-t feltételezik, mint egy tényezőt az MS kezdeti fejlődésének vezetésében, még azt sem állapították meg, azt állítja.
Másrészről, bizonyíték van arra, hogy a B sejtek gyulladást váltanak ki MS-ben, mondta Bebo. >Tény, hogy az elmúlt hónapban jóváhagyott új MS-szer a B-sejtek megcélzásával működött, jegyezte meg.
Ez az Ocrevus nevű gyógyszer (ocrelizumab) az első olyan gyógyszer, amelyet az Egyesült Államokban az elsődleges progresszív MS számára engedélyeztek.
Bebo azt mondta, gyanítja, hogy ha a kísérleti T-sejtes terápia előnyökkel jár a MS-ben, akkor ez azért is lehetséges, mert törli a B-sejteket.
Még ha a megközelítés is bizonyítja hatékonyak, vannak olyan gyakorlati akadályok a terápia megteremtésében, ahogyan Bebo rámutatott.
Khanna azt mondta, hogy csapata együttműködik egy amerikai biotechnológiai céggel, hogy lássa-e, hogy a kezelési folyamat kifinomult-e - "off-the-shelf" "Például az Epstein-Barr-harcoló T-sejtek verziói."
Bebo hangsúlyozta a nagyobb képet: az új gyógyszer okrelizumabot csak jóváhagyták, és más kezelések is folyamatban vannak.
"Ez egyike a számos tesztelés egyikének - mondta Bebo. "Mindig többet tanulunk az MS progressziójáról, így a jövő fényesnek tűnik."
Az értekezleteken bemutatott tanulmányi eredményeket általában előzetesnek tekintik, amíg nem publikus orvosi folyóiratban megjelennek.
