A szklerózis multiplex, az agy és a gerincvelő támadása elleni autoimmun betegség titokban áll. Tünetei a korlátozott mozgástól kezdve a mély fáradtságig terjednek. De a betegség progresszióját lelassító orvosi kezelések már elérhetők, és több van folyamatban. Az alábbiakban a legígéretesebb feltörekvő kezelésekről szóló hírek olvashatók:
A szklerózis multiplex (MS) általában életük első felében éri el az embereket - 20 és 50 év közöttiek között - egyensúlyukat, beszédét és izomösszehangolását.
ez az, amikor döntéseket hoznak a karrierlehetőségekről, a házasságról és a gyermekvállalásról "- mondja Tim Coetzee, a National Multiple Sclerosis Társaság vezető kutatója.
Egy progresszív gyulladásos betegség, az MS elpusztít egy myelin nevű zsíros membránt, amely védi idegrostok a központi idegrendszerben, vagy az agy és a gerincvelő. Miután a mielin burkolat megsemmisült, az idegek üzenetei megszakadtak, így a tünetek a zsibbadástól a látás elvesztésétől a bénulásig terjedtek.
"Az MS kiszámíthatatlansága - fémjelzése - számos kihívást jelenthet az életükhöz való elmozduláshoz, a legkevésbé a korlátozások növelésének lehetősége ", mondja.
Egyesek például újra kell gondolniuk, hogy képesek-e gondoskodni egy gyermektől vagy tartanak munkát.
A betegség 2-3 alkalommal érintkezik mint a férfiak és a 400 000 ember az Egyesült Államokban, a National Multiple Sclerosis Society szerint.
A kutatók nem biztosak abban, hogy miért hajlamosabbak a nők az SM-ben. Néhányan azt gondolják, hogy a genetika és a női hormonok szerepet játszhatnak, mondja Robert Glanzman neurológus, a globális fejlesztési vezető az ocrelizumab gyógyszergyártáshoz Hoffmann-La Roche-ban Nutley-ben.
Mégis, a kutatás előrehaladása visszaszorítja a a betegek kezei.
"A kutatás lehetővé tette a korai és gyorsabb diagnózist" - mondja Coetzee. "Ez megnyitja a lehetőséget a korábbi kezelésre a betegségmódosító terápiákkal szemben, ami a legjobb módja annak, hogy megelőzzük a jövőbeni betegségaktivitást."
"Ez a betegség kezeléséhez olyan speciális tünetekhez is vezetett, mint például a fáradtság elleni küzdelem vagy a gyaloglás javítása, "Mielőtt az [FDA] jóváhagyta az első betegségmódosító terápiát - a béta-1b interferont 1993-ban - az orvosoknak nincs lehetősége arra, hogy módosítsák és lelassítsák a betegséget az előrehaladástól" - mondja Coetzee.
"Most képesek vagyunk olyan [betegségmódosító] terápiák kifejlesztésére, amelyek az immunrendszer egyes részeire irányulnak" - mondja. "A kezelési stratégiák átfogó terjeszkedését látjuk, ami valóban jó hír."
Itt a neurológusok és a kutatók, akik új kezeléseket fejlesztenek, megmagyarázzák a legizgalmasabb MS hatóanyagokat és horizonton.
Sclerosis multiplex 1. kezelés: Ocrelizumab
Az ocrelizumab egy genetikailag módosított antitest, amely elpusztítja a B-sejteket, egyfajta immunsejtet, amely az immunrendszert támadja az agy és a gerincvelő támadására Dr. Glanzman szerint. "Az injekciózható antitest-gyógyszer az első olyan termék, amely pozitív vizsgálati eredményeket mutatott mind a betegség progresszív formájára, mind gyakoribb visszaeső formákra vonatkozóan, amelyeket az elemzők hisznek. hogy az orvosok kényszerítő kezelést végezzenek, a Reuters jelentései.
Az elsődleges progresszív sclerosis multiplexben (PPMS) a gyógyszer elsődleges III. fázisú vizsgálatából származó eredmények azt mutatták, hogy az ocrelizumab jelentősen csökkentette a klinikai fogyatékosság előrehaladását. legalább 9 hónapig tart, legalább 12 héten át, folytatódik.
Potenciális buktatók:
"Mi aggódunk olyan gyógyszerektől, amelyek [megváltoztatják] az immunrendszert, amely védi a szervezetet a fertőzéstől és a ráktól" - mondja Dr. Glanzman . Az ocrelizumabbal járó nemkívánatos események előfordulási gyakorisága, beleértve a súlyos fertőzéseket, hasonló volt a placebóhoz is, a Reuters szerint.Ellenanyag-alapú gyógyszerként valószínűleg drága lesz. A gyógyszergyártó Roche nem adott árbecslést, a hírügynökség jelentése szerint.
Availability:
Az okrelizumab (Ocrevus) 2016 februárjában megkapta az "áttörő terápiás kijelölést" az FDA-val az elsődleges progresszív MS kezelésére, Roche szerint. A végleges FDA döntése jóváhagyásáról az év vége felé várható. Szklerózis multiplex kezelése # 2: Stem Cell Therapy
A kezelés segíti a mielinhüvely regenerálását olyan szintetikus vegyi anyagokkal, amelyek "felkapcsolják" egy retinoid nevű molekulát a gamma receptornak a felnőtt agyi őssejtekben, mondja Jeffrey K. Huang PhD, a kábítószer vezető kutatója az MS Society Cambridge Centre of Myelin Javításnak, Cambridge-i Egyetem, Anglia.
Ezek a molekulák segítik a felnőtt őssejtek transzformálását a myelin termelő sejtekben, amelyeket "oligodendrocitáknak" neveznek. "
" A myelin MS-be történő regenerálódásához elégséges oligodendrocitáknak kell rendelkezésre állniuk a [sérült] területen "- mondja Huang. Miért az izgalom?
mind az idegrostok, mind a sejtek, amelyek a myelinot károsítják, de mindig vannak éretlen oligodendrocita sejtek, amelyek elméletileg érettek és segítenek a myelin javításában.
Ez történt, amikor a rágcsálókat beadták a gyógyszerrel.
"Ez különösen izgalmas mert kimutatja a regeneratív terápia lehetséges gyógyszerkutatását a MS-ben, és potenciálisan új alkalmazást jelent az ismert gyógyszerek [a RXR-szerek] számára a myelinjavításban "- mondja Huang.
Potenciális buktatók:" Az RXR-gyógyszereket nem vizsgálták MS-ben , így nem világos, hogy milyen mellékhatások lehetnek, vagy hogy a betegség melyik szakaszában fordulhatnak elő a RXR gyógyszerek. "
Availability : Az RXR gyógyszerek, például a bexarotén, más betegségek klinikai vizsgálataiban mint bizonyos rákos megbetegedések, mondja Huang.
Például a bexarotént 1 -ben a Food and Drug Administration (FDA) jóváhagyta T-sejtes limfóma kezelésére.
Több tanulmányra van szükség, mielőtt azok megfontolhatók
Szklerózis multiplexes kezelés # 3: Teriflunomid
A szájon át alkalmazott gyógyszer, a teriflunomid megváltoztatja az immunrendszer T-sejtjeinek reakcióit, amelyek károsítják az agyat és a gerincvelőt MS-ben. A gyógyszer csökkenti a gyulladást és a sejtek támadásait az agyban, Coetzee mondja. Miért az izgalom?
Az első 3. fázisú vizsgálat során a teriflunomid csökkentette a visszaesési arányokat akár 31,5% -kal, csökkentette a sérülések számát, vagy hegek, ahol az immunsejtek megtámadták az agyban a mielinhüvelyet.
Az MS-betegek szinte 30% -kal csökkentik a fogyatékosság előrehaladását.
"Ezek lenyűgöző eredmények" - mondja Coetzee. "Különböző, mert ez egy szájon át alkalmazott gyógyszer, és az immunrendszer más részét célozza meg, mint a többi jelenlegi gyógyszer."
Előirányozza azt az időpontot, amikor az orvosok kombinációkat használhatnak, amelyek mindegyike az immunrendszer egy másik részét célozza.
Potenciális buktatók: Májkárosodást okozhat, Coetzee mondja. Úgy tűnik, hogy a gyógyszer a máj enzimeket emeli, ami a Mayo Klinika szerint sérült sejtek vagy gyulladás eredménye lehet. Az Országos Egészségügyi Intézmények szerint a májproblémák a legsúlyosabban olyan betegeknél fordultak elő, akik már májbetegségben szenvedtek, vagy egyéb, a szervre ártalmas kábítószert szedtek.
Azt is, hogy "ha másik kábítószerre kell váltania, A kutatók még nem tudják pontosan, hogy mennyi időt töltöttek el
Elérhetőség:
Az FDA jóváhagyta a teriflunomidot 2012 szeptemberében.
Sclerosis multiplex kezelése # 4: Laquinimod A Laquinimod, egy napi orális gyógyszer, egy kicsi, szintetikus molekula, amely csökkenti a citokineket, az immunsejtek által kiváltott molekulákat, amelyek gyulladást váltanak ki és más immunsejteket vonzanak az agy támadására "- mondja Coetzee. a citokinek termelését lecsökkenti és csökkenti a gyulladásos aktivitást "- mondja.
A két fázisú kísérlet egyikében a kutatók azt találták, hogy csökkentette a relapsus arányát 23% -kal, a fogyatékosság 36% -kal, és az agyi atrófia, vagy az idegsejtek elvesztése 33,8%.
A tabletták felszívása kényelmesebb és kényelmesebb az MS betegeknél, mint a gyógyszerek befecskendezése vagy beadása. "Bár a betegek injekciókat adhatnak maguknak vagy szeretett személyeket adhatnak nekik, a legtöbb nem szívesen foglalkozna a kényelmetlenséggel és kellemetlenséggel". Coetzee mondja. "A havi infúzióknak be kell tartaniuk az infúziós helyszínt vagy az orvosi rendelőbe, és néhány órát el kell tölteniük a munkanapon."
Az orális lehetőségek azért fontosak, mert kényelmesek és javíthatják a megfelelőséget. " Potenciális buktatók:
Néhány betegnek átmeneti, emelkedett májenzimszintje volt, amely jelezheti a májsejtek gyulladását vagy károsodását. A laquinimod azonban nem vezetett májproblémákhoz a klinikai vizsgálatokban, Coetzee szerint. szintén nem mutatott annyi hasznot a placebóhoz képest, mint néhány más gyógyszer "- mondja Coetzee. "Több adatra van szükség annak érdekében, hogy bemutassák előnyeit."
Elérhetőség:
Az európai szabályozók 2014 elején javasolják, hogy a laquinimodot ne hagyják jóvá Európában a gyógyszerbiztonsági kockázatok miatt. A gyártó továbbra is elkötelezett a laquinimod kifejlesztése mellett, és 2018-ra tervezi az FDA jóváhagyását.
Sclerosis multiplex kezelése # 5: Alemtuzumab
Alemtuzumab, egy erős antitest, elpusztítja a T és B limfociták immunsejtjeit, az agy és a gerincvelő MS-ben szenvedő betegeknél, mondja Aaron Miller, a Corinne Goldsmith Dickinson Center orvosi igazgatója a New York-i Mount Sinai School of Sclerosis multiplexben.
Miért az izgalom? 2008 második fázisú vizsgálatban az MS-ben szenvedő betegek 74% -kal csökkentették a relapszus kockázatát és 71% -kal csökkentették a fogyatékossági kockázatot a Béta-interferon 1-es, FDA által jóváhagyott gyógyszerekkel szemben.
"Ez az egyetlen gyógyszer a MS, ami éves, "mondja Dr. Miller. "Az intravénásan naponta öt napig adják be, majd a betegnek egy évig nem kell kezelnie."
A második évben a páciensnek csak három napja van a kezelése.
Potenciális buktatók: Kb. 3% A 3. fázisú vizsgálatban résztvevő SM-betegek immunterápiás trombocitopéniás purpurát (ITP) fejlesztettek ki, amely potenciálisan súlyos betegség, amely csökkenti a vérrögképződéshez szükséges vérlemezkék számát.
A betegek mintegy 20% -ában pajzsmirigyproblémák alakultak ki, mint például underactive vagy overactive pajzsmirigy.
"Ezek a mellékhatások az orvos szoros felügyelete mellett kezelhetők" - mondja Coetzee.
Néhány MS-beteg allergiás reakciója is volt az infúzióra, mondja. A kutatók megpróbálják meghatározni, ki lehetnek sebezhetőek. Továbbá, mivel az alemtuzumab megváltoztatja az immunrendszert, megnyitja a betegeket a fertőzéshez.
Elérhetőség:
Az FDA jóváhagyta az alemtuzumabot 2014 novemberében az MS relapszáló formáinak kezelésére. A gyógyszert intravénás infúzióként adják be - 5 egymást követő napon kezdetben és 3 egymást követő napon egy évvel később - jelentette be az FDA.
A sclerosis multiplex kezelése # 6: Daclizumab "Úgy tűnik, hogy a daclizumab ellenanyag a az immunsejteket úgynevezett természetes gyilkos sejtek "- mondja Dr. Miller.
A tágulásuk lecsökkent T-sejteket, amelyek gyulladásos válaszokat okoznak az MS-betegekben.
Miért az izgalom?
A 2. fázisú vizsgálat során a daclizumab a recidívák aránya 54% -kal csökkent, a mágneses rezonancia-képekkel (MRI) 69% -kal és a fogyatékosság kockázatával a legalacsonyabb dózissal 57% -kal észlelt sérülések száma.
Kényelmes is: " egy hónap alatt egy injekciót, "mondja Dr. Miller.
Ez egyelőre tökéletes: a legtöbb injekciózható MS gyógyszert hetente háromszor vagy többször kell adni. Potenciális buktatók:
Mint minden olyan gyógyszer esetében, amely megváltoztatja az immunrendszert, a kutatók aggódnak a kockázat miatt a fertőzésekről, Coetzee szerint
Elérhetőség:
"Az FDA jóváhagyta a daclizumabot (Zinbryta) 2016 májusában a felnőttek relapszáló formáinak kezelésére
Női egészség: Mennyit tud? Van nem helyettesíti a jó egészséget, és ha eltűnik, akkor gyakran eltűnik. Ne hagyja, hogy átadjon neked. Tesztelje okoskodásait ezzel a női egészségügyi kvízel
