Én leszek az első, aki azt mondja, hogy az FDA munkatársai keményen dolgoznak. Az ő felelőssége a közbiztonság megóvása, és biztosan nem tartozik azok közé, akik betegek a hamis reményt vagy óriási kockázatot kínáló gyógyszerekért. És amikor az új gyógyszerek jóváhagyására gondolok, tudom, hogy mennyit akarnak először rendbe juttatni. Az utolsó dolog, amire szükségük van, az, hogy a kábítószert ki kell húzni a piacról, miután az emberek megbántottak, és károkat okoztak az FDA hitelességének a kongresszussal szemben.
Mindezt kaptam, és a következőket nem tiszteletlenül írják. De az a nap, amikor Washingtonban az új rákkeltő szerek vizsgálata során észrevettem, az FDA túl óvatosan működött, amikor potenciálisan életmentő vagy élethosszig terjedő drogokról volt szó. (vagy legalábbis többségük) nem annyira ismerősek, mint a betegek. Úgy tűnt, nem ismerik az új tudományt és a közösség szükségleteit. Ez volt a helyzet, amikor az új kábítószer-alkalmazást a Genasense for CLL-re nézve az Oncologic Drug Advisory Committee és az FDA rákos vezetése ítélte.
Azonnal reagáltam, hogy igazságtalanság történt. És a nemzet több leukémia szuper szakembereinek arcai megerősítették, hogy a meghallgatás véget ért. Szóval mit kéne tenni? Vajon ez csak veszteség olyan emberek számára, mint én a CLL-vel, vagy van-e olyan nagyobb aggodalom, amely megnehezítheti bárminemű, de áttörő rákkémiai gyógyszert? Vannak kongresszusi aggodalmak a kábítószer-biztonság terén, amelyek annyira nyomást gyakorolnak az FDA-ra, hogy a bár túl magasra van állítva?
Mindenki nedves?
A Legfőbb Ügyekért felelős Igazgatót felhívtam a Leukemia & Lymphoma Society (LLS) kitalál. A válasz nem volt, egyáltalán nem. George Dahlman szerint, bár nem támogatnak semmiféle különleges kábítószer-alkalmazást, általában úgy érzik, hogy az FDA kábítószerekkel foglalkozó tanácsadó bizottságai és az FDA maga nem rendelkeznek elegendő szakértelemmel a javasolt rákkezelések áttekintése érdekében, amelyek járulékos kezelési előnyökkel járhatnak. És aggódnak, hogy a gyógyszergyártó vállalatok nem fognak új gyógyszereket előmozdítani a kormányzat ilyen konzervatív, esetleg tájékozatlan megközelítést alkalmazva. A kábítószer-fejlesztési szakemberekkel, akikkel beszéltem (az emberek életének megőrzésével foglalkozó tudósok) egyre inkább elriasztanak. Páciens és páciens advokátus vagyok, de nem is kedveltem.
Kértem az LLS-t, hogy mondja meg nekem, és mondja el nekünk, hogy betegek, hogyan segíthet a hangunk. Vannak kongresszusi képviselők és szenátorok, akikkel beszélnünk kell? Az FDA vezetése meghallgat minket?
Az üzleti törekvéseim miatt néhány dolog tudnia kell. A HealthTalk korábban olyan programokat készített a CLL kezelésben, amelyeket a Genta, a Genasense fejlesztője korlátlan támogatással szponzorált. Bár nincsenek aktuális vagy tervezett programok, tudnod kell, hogy létezik a jövőbeni programok lehetősége. Ezenkívül most egy Patient Power nevű társaságot futtattam, amely a Genta korlátlan támogatását megkapta, hogy megkönnyítse a három ember (én, egy CLL beteg családtagja és egy másik CLL beteg) utazását a múlt heti nyilvános meghallgatásra. Mind a HealthTalk, mind a Patient Power esetében a Genta nem kérte, és nem volt semmilyen irányítása vagy befolyása arra, amit mondunk vagy írunk.
Személyesen beszéltem CLL-betegként, és a Genasense jóváhagyásával semmi sem juthat. Most nincs szükségem orvosságra. Természetesen vannak olyan betegek is, akiknek szüksége van rá. De egy pillanatra félretéve, mi a helyzet a következő rákos kábítószer-tárgyalással? A panel világosan meg fogja érteni a kérdéseket és szakértelemmel rendelkezik az érintett rákos területeken, és meg fogja érteni az FDA rákellenes kábítószer-vezetői képességeit? Ha nem, akkor egyáltalán nem lesz elérhető az a kezelés, amire szükséged van (vagy talán egy szenátor vagy kongresszusi képviselő), mert a hideg víz a gyógyszerfejlesztésbe kerül? Aggódom.
Egy másik dolog: nagyra értékelem, hogy lehetőséget kaptam a legutóbbi FDA-bizottság meghallgatásán való tanúvallomásra. Ők tisztelettel meghallgatták, és nagyon nyitott meghallgatás volt. De volt egy olyan része, amely helytelenül zárt ajtók mögött állt. A meghallgatás befejeztével megkérdeztem egy FDA-tisztviselőt arról, hogy kikhez fordultak a CLL szakértelmére. Azt mondta, hogy telefonbeszélgetést folytattak a CLL tanácsadókkal, de titoktartási megállapodások alá esnek, és megtiltják, hogy kiderítsék, kik voltak, vagy hogy az FDA-t hogyan tanácsolták. Azt mondta, szükségem van a gyógyszert kérelmező cég jóváhagyására, hogy több információt kaphassanak. Megnéztem a céggel, és azt mondták, hogy engedélyem van.
Tehát most visszamegyek az FDA-hoz, hogy többet tudjam meg a folyamatról, és oszd meg veled. Csak megpróbálom megtanulni, hogy a folyamat megsérült-e, és reménykedünk az új gyógyszerek esetében. Maradjon hangulatosan, és tudassa velem, mit gondol.
-Andrew
Frissítés:
Valóban itt kezdünk valamit. A világ minden tájáról érkező emberek (szó szerint) rávettek rólam e témáról. Folytassuk, és tényleg megszerezzük a szót. Mondd meg másoknak, hogy jöjjenek ide, és bátorítsák őket, hogy hagyjanak fel egy megjegyzést, a nagy kutyák figyeljék és olvassák őket! Menj a digg.com oldalra, és a sarokban jobb felső sarokban találsz egy keresési funkciót, írd be a CLL-be, és meg kell mutatnod a cikkedet: "Az FDA-nak nincsenek szakértői a gyógyszer-jóváhagyásra?" Egyszerűen kattintson a "digg it" gombra. Minél több ember szavaz a blogra, annál több ember fogja elolvasni!
