WEDNESDAY, 2013. március 13. - A porcot védő génterápia egy nap alatt kezelheti az oszteoartritist, ami az idősödő népesség több mint felét érinti, a folyóiratban megjelent tanulmány szerint Tudományos transzlációs orvostudomány.
Az osteoarthritis (OA) természetes válasz az ízületi porc lebontására - egy szivacsos anyag, amely megőrzi a csontokat a dörzsölés ellen. Mivel a porcok kora vagy sérülés következtében elhúzódnak, az akadály megszakad, és a súrlódás fájdalmat okoz. Az egyetlen gyógymód az ízületi csere műtét, ami műtéti szövődményekhez vezethet. Ez a génterápia lelassítja a betegség kialakulását egereknél.
"Azt találtuk, hogy a génterápia megvédi az osteoarthritist," mondja Brendan Lee, PhD, a Baylor College of Medicine orvos és a tanulmány társszerzője. "Még akkor is, ha 10 évvel késlelteti a csuklópótlást, nagy hatással lehet az életminőségre, valamint az egészségügyi ellátáshoz szükséges dollárra."
Dr. Lee és csapata egy specifikus gént célzott meg a proteoglikán vagy PRG4 nevű ízületi porcban. Ez a gén felelős a kenőanyag előállításához, amely egy olyan fehérjét termel, amely kenik az ízületet, és védi a porcokat az öregség hatásaitól. A tudósok a vírussal beültetett PRG4-ből kórokozó sérült sérült egereket injektáltak, amelyek a gént kiterjesztik az egész területre és stimulálják a kenőanyag termelést. Az extra kenőzsír jelentősen lelassította az OA kialakulását észlelhető mellékhatások nélkül.
"Mindig aggódnia kell, ha túl sok mindent teszel, ami befolyásolja a csontvázat," mondja Lee. "Legjobb tudomásunk szerint nem volt káros hatása annak, hogy túl sok kenőanyagot hozzunk létre ezeknek az egerek porcainak."
Lee génterápiás megközelítése némileg újszerű. Az OA kutatások többsége az osteoarthritis gátlására összpontosít, amint elkezdődik - nem elkapva a betegséget, mielőtt elkezdődik. A kutatók rájöttek az ötletre, miközben ritka genetikai rendellenességek által okozott csontrendszeri megbetegedéseket tanulmányozták. Úgy döntöttek, hogy a rendellenességeket úgy szimulálják, hogy "különböző" géneket "feltörnek", amíg meg nem találják az oszteoartritist. "
" Ha megtöri a motort, az autó nem indul el többé, így tudni fogja, hogy a motor felelős az autó elindításáért "- mondja Merry Ruan, a Baylor Orvostudományi Egyetem PhD-jelöltje és genetikusja, és a tanulmány vezető szerzője. "Ha megtöri a gént, és valami rosszul megy, akkor tudja, mi a felelős a génért."
A megállapítások azonban fontosak, de Brian Walitt, a Georgetown Egyetemi Orvosi Központ reumatológusa, aki nem volt kapcsolatban a vizsgálattal , figyelmeztet az olvasók arra, hogy állatkísérleteket alkalmaznak az emberi betegségekre.
"A patkány porcik nem humán porc, a patkánycsuklók nem emberi kötések" - mondja Dr. Walitt. "Óvatosnak kell lennünk, különösen abban, hogy túlzottan izgatottak az olyan tanulmányokban, amelyek nem emberek. Lelkesedéssel kell őrködni. "
Lee egyetért Walitt-szel, mondván, hogy az egyik tanulmány gyengesége az, hogy az állati modellre támaszkodik. És még ha a terápiát végül is emberi felhasználásra engedélyezték, mondja Lee, csak lassíthatja a porc elvesztését, nem pedig visszaszoríthatja. Ez azt jelenti, hogy az osteoarthritisben szenvedő emberek nem fognak enyhülni a génterápiában.
"A leggyengébb rész az, hogy a felfedezés szempontjából még mindig nem hiszem, hogy elég lenne a porc újjáélesztéséhez" - teszi hozzá Lee . "A késői stádiumú betegek esetében ez a terápia nem lenne elegendő."
A Baylor kutatói 2014-ben tervezik a lovak kezelésének tesztelését, majd később a nem főemlősökre való áttérést, ha a kísérletek sikeresek. A hosszú távú cél az, hogy az OA-t a klinikai vizsgálati szakaszban kezeljük, és ez nem feladat, amit egyedül tehetünk. A kutatók azt mondják, hogy az iparágnak együtt kell működnie, és meg kell osztania a technológiai fejlődést annak érdekében, hogy átfogó kezelési tervet teremtsen.
"Az osteoarthritishez hasonlóan nincs olyan terápia, amely jelentősen megváltoztatja a betegség lefolyását" - mondja Ruan. "Nem tudsz csak valakit gyógyítani a probléma megoldására."
