Tartalomjegyzék:
- Ne hagyja ki ezt
- Az Amerikai Egyesült Államokban az FDA (Food & Drug Administration) jóváhagyása nélkül nem adható új gyógyszer. Általában a jóváhagyás megköveteli, hogy a kábítószer széles körű klinikai vizsgálatok segítségével biztonságosnak és hatásosnak bizonyul. 1984 óta azonban a generikus gyógyszereket sokkal egyszerűbb engedélyezési eljárásnak vetették alá. Ez azért van, mert egyszerűen csak a már jóváhagyott gyógyszerek másolatai, amelyeknek a szabadalma lejárt.
- Eddig csak egy maroknyi a bioszimilárokat az Egyesült Államokban engedélyezték. De ez hamarosan megváltozhat - mondta Anita Afzali, MD, gasztroenterológus, aki irányítja a gyulladásos bélbetegség programot a Seattle-i UW Medicine Harborview Medical Centerben.
- Amint fentebb említettük, a bioszimilák nem azok a kábítószerek pontos másolata, amelyekre mintáztak. Ha egy vegyületnek rendkívül nagy molekulái vannak, amelyek biológiai folyamaton keresztül jönnek létre, lehetetlen pontosan újból létrehozni a vegyületet. Ha az FDA elfogadta a bioszimilárok jóváhagyásának ilyen szabványát, soha nem fog teljesülni.
- Eddig az Egyesült Államokban az IBD bioszimilarei ugyanolyan felhasználási célokat hagyták jóvá, mint az eredetileg használt gyógyszerek -, de nem zártak ki "felcserélhetőnek" ezekkel a drogokkal. A gyakorlatban ez azt jelenti, hogy a gyógyszerészek nem helyettesíthetik biológiailag biológiai szempontból biológiai szempontból, mint egy általános és egy márkás gyógyszerrel.
- Senki sem sejteti, hogy a bioszimilák itt maradnak, és hogy Az elkövetkező években a biológiai kábítószer-piac növekvő részét fogja átvenni.
Ne hagyja ki ezt
Regisztrálj a Digestive Health Newsletter-hez
Köszönjük, hogy feliratkoztál!
Regisztrálj több FREE Everyday Health hírlevelet.
Ha fekélyes vastagbélgyulladásod van, akkor egy újfajta gyógyszer hogy megismerkedjen: biosimilars.
A bioszimilárisok egyfajta biológiai, a gyulladásos bélbetegség vagy az IBD kezelésére alkalmazott gyógyszerek kategóriája. 1 óta. Ha a fekélyes vastagbélgyulladás kezelésére használják, A bioszimilárisok, miközben egyfajta biológiai hatóanyagot neveznek más névvel, mert bár a meglévő biológusok után modelleztek, nem azonosak velük.
A bioszimilárisok olyanok, mint a generikus gyógyszerek, de kulcsfontosságú különbség: az aktív ingre a generikus gyógyszerek esetében
azonos mint a márkanév gyógyszereké. A bioszimilák nem a származtatott gyógyszerek pontos másolata. Ehelyett, ahogyan a neve is utal, nagymértékben hasonlítanak az eredeti gyógyszernek. A Biosimilars jóváhagyása
Az Amerikai Egyesült Államokban az FDA (Food & Drug Administration) jóváhagyása nélkül nem adható új gyógyszer. Általában a jóváhagyás megköveteli, hogy a kábítószer széles körű klinikai vizsgálatok segítségével biztonságosnak és hatásosnak bizonyul. 1984 óta azonban a generikus gyógyszereket sokkal egyszerűbb engedélyezési eljárásnak vetették alá. Ez azért van, mert egyszerűen csak a már jóváhagyott gyógyszerek másolatai, amelyeknek a szabadalma lejárt.
Amikor az Egyesült Államokban a 2000-es években az IBD biológiai gyógyszerei kiemelkedő szerepet játszottak, évük maradt a szabadalmukon. Amint a szabadalmak közeledtek a lejárathoz, mind az FDA, mind pedig a Kongresszus fokozta a nyomásgyakorlást a biológiai másolatok jóváhagyási folyamatának megteremtése érdekében. A gyógyszerek engedélyezésének első szabályozási pályáját - a bioszimilárok névvel együtt - az Európai Gyógyszerügynökség 2005-ben hozta létre, a
Current Opinion in Gastroenterology júliusában kiadott cikk szerint. 2010-ben a kongresszus létrehozta az FDA jóváhagyását a bioszimilárok számára az Affordable Care Act részeként, amelyet Barack Obama volt elnök ír alá. Csak 2015-ig volt az, hogy az FDA bioszimiláris hatóanyagot hagyott jóvá - és 2016-ig az FDA nem engedélyezte az IBD kezelésére szolgáló biológiai hasonlóságot.
Eddig csak egy maroknyi a bioszimilárokat az Egyesült Államokban engedélyezték. De ez hamarosan megváltozhat - mondta Anita Afzali, MD, gasztroenterológus, aki irányítja a gyulladásos bélbetegség programot a Seattle-i UW Medicine Harborview Medical Centerben.
"Több mint 650 biosimilár fejlesztés alatt áll" - közölte Dr. Afzali, hozzátéve, hogy a legtöbb a fejlődés korai szakaszában van. "Az Egyesült Államokban való bejutás minden bizonnyal a forró téma lesz."
Afzali szerint az amerikai piacra nézve bioszimális hozam általában hét-nyolc évig tart, és 100 és 250 millió dollár között van. A nagyszámú kifejlesztett gyógyszer és a magas költségek azt mutatják, hogy a kábítószer-társaságok hatalmas nyereségpotenciálnak tartják számukra.
Mindazonáltal, ha egyszerre több gyógyszer is rendelkezésre áll ugyanazon biológuson, akkor várható, hogy a verseny a költségek lefelé. Mennyire teljesen ismeretlen.
A júliusi napilapban megjelent cikk megjegyzi, hogy az IBD-ben alkalmazott biológiai költségekhez képest a bioszimilák elméletileg 25-40% -ot takaríthatnak meg, jóllehet a nehéz piaci erők alacsonyabb megtakarítások.
Mark Gerich, az Aurora Egyetem Colorado Kórházának Crohn és Colitis Központjának IBD szakembere és klinikai igazgatója elmondja, hogy a bioszimilárok költségmegtakarításának eredményei azokban az országokban, ahol kevert. "Az aggodalmam - mondja -, hogy a tényleges pénzügyi megtakarítások nem olyan nagyok, mint remélhetnénk."
Egy másik aggodalom - mondja Afzali - az, hogy a betegek nem azok, akik a megtakarítások többségét élik meg. "Nem igazán tudjuk", mondja, "ha [a bioszimilárok] csökkenti a betegeink költségeit" - mint alacsonyabb díjak és egyéb költségek -, vagy ha csak a biztosítótársaságok számára nyújtanak kedvezményt . "
A Biosimilars hatásos lesz az IBD kezelésében?
Amint fentebb említettük, a bioszimilák nem azok a kábítószerek pontos másolata, amelyekre mintáztak. Ha egy vegyületnek rendkívül nagy molekulái vannak, amelyek biológiai folyamaton keresztül jönnek létre, lehetetlen pontosan újból létrehozni a vegyületet. Ha az FDA elfogadta a bioszimilárok jóváhagyásának ilyen szabványát, soha nem fog teljesülni.
Tehát ahelyett, hogy kimutatnák, hogy azonosak az eredetükkel a molekuláris szinten - ami a generikus gyógyszerekhez szükséges - a bioszimilárok gyártói bizonyítani tudják, hogy elég hasonlóak ahhoz, hogy az eredetik "nincsenek klinikailag jelentős különbség". Ezt a biztonságosságra és a hatékonyságra vonatkozó klinikai vizsgálatok végzik, amelyek a biosimilar piacra jutás költségeinek nagy részét teszik ki.
De az FDA szabályainak megfelelően a bioszimilárokat csak egy jelzéssel - betegséggel vagy egészségi állapotgal - vizsgálni kell, hogy a kezdeményező gyógyszer jóváhagyásra kerüljön. Ha a gyógyszer bizonyítottan biztonságosnak és hatásosnak bizonyul erre a felhasználásra, az FDA "extrapolálja", hogy biztonságos és hatásos az eredetileg alkalmazott gyógyszer minden jóváhagyott felhasználásánál. Például ha egy biológiai hatóanyagot reumatoid artritisz, plakkos psoriasis, fekélyes vastagbélgyulladás és Crohn-betegség kezelésére és egy bioszimilar változatra bizonyítottan biztonságosnak és hatásosnak bizonyítanak a reumás ízületi gyulladásban, akkor az FDA jóváhagyja a biológiai hasonlóságot minden más feltételeket, hogy a hatóanyagot a konkrét betegcsoportokban nem tesztelték.
Ez az extrapoláció potenciálisan problémás embereket sújt. Dr. Gerich szerint az FDA által nemrégiben jóváhagyott bioszimilárokat "úgy vélem, vannak olyan kérdések, amelyek az extrapolációhoz, a biztonsághoz és az immunogenitáshoz kapcsolódnak" - a rezisztencia kialakulásához vagy a gyógyszerhez való allergiás reakcióhoz -, amelyek nem teljesen egyértelműek az IBD betegeknél népesség. Nem igazán voltak klinikai vizsgálatok, amelyeket kifejezetten az IBD populációban végeztünk jóváhagyásuk előtt. "Mégis azt jósolja, hogy a bioszimilák ugyanolyan hatásosnak bizonyulnak, mint az eredeti biológiai anyagok az IBD kezelésében.
Biosimilars: hasonló, de nem váltakozhat
Eddig az Egyesült Államokban az IBD bioszimilarei ugyanolyan felhasználási célokat hagyták jóvá, mint az eredetileg használt gyógyszerek -, de nem zártak ki "felcserélhetőnek" ezekkel a drogokkal. A gyakorlatban ez azt jelenti, hogy a gyógyszerészek nem helyettesíthetik biológiailag biológiai szempontból biológiai szempontból, mint egy általános és egy márkás gyógyszerrel.
Afzali azonban aggódik amiatt, hogy ez különbségtétel nélkül különbözhet. Egyszerűen el lehet képzelni, hogy egy biztosító társaság vagy kórházi rendszer egyszerűen nem fedheti le az eredeti biológiai, hanem csak a biosimilar ekvivalensét. "És most," mondja, "az állam vagy a biztosítás vagy a gyógyszerész azt mondja:" Meg kell próbálnod a bioszimilát ", még akkor is, ha egy beteg már tapasztalt olyan mellékhatásokat a biológiai anyagból, amelyek rosszabbak lehetnek a biosimilar .
Legalábbis azt mondja Afzali, az orvosokat tájékoztatni kell arról, hogy mi a betegeiknek. "Úgy gondolom, hogy a gyógyszert felíróként be kell jelenteni, ha helyettesítést kérnek" - mondja. "Azt is meg kell tudnom írni, hogy" meg kell adni az írásos formában ", hogy megakadályozzam a helyettesítést.
Gerich előrejelzi, hogy a kórházak sok bioszimális gyógyszer első széles körben elterjedt alkalmazói lehetnek, a rendelkezésre álló gyógyszerek listáitól. Ha azt mondja, "nagyon beteg, kórházi fekélyes vastagbélgyulladású betege van, és nagy mennyiséget kell adnia neked egy biológiai hatóanyagnak, amely segít elkerülni a colectomy (a vastagbél egy részének eltávolítását)," költséges a kórház számára. "Az olcsóbb bioszimiláris harisnya, hisz abban, hogy a gyógyszertár vezetői hajlandók engedélyezni ezt a kezelést.
Érdemes megjegyezni, hogy egy közelmúltban norvég tanulmányban, amelyet még nem tettek közzé, de a 2016-os United European Gastroenterology Week-ben mutatták be, a kutatók azt mutatták, hogy a páciensek biztonságosan átválthatnak egy adott biológiai anyagról a közelmúltban az FDA által jóváhagyott bioszimiláris egyenértékűre. De ez a tanulmány nem volt specifikus az IBD-re, és ahogy Afzali megjegyzi, más tanulmányok ellentmondó eredményeket mutattak.
A Biosimilars pozitív oldala: Több IBD-kezelés választási lehetőség
Senki sem sejteti, hogy a bioszimilák itt maradnak, és hogy Az elkövetkező években a biológiai kábítószer-piac növekvő részét fogja átvenni.
Afzali azt reméli, hogy az új gyógyszerek beáramlása további kutatásokat fog végrehajtani az IBD kezelésére gyakorolt hatásukról. "Még mindig sok emberre és kutatásra van szükségünk" - mondja -, hogy valóban értékelje a bioszimilák biztonságát és hatékonyságát "az egyes betegségekre vonatkozóan.
Gerich óvatosan optimista a biosimilárok potenciálján. "Remélhetőleg a biztonság nem lesz aggodalom," mondja. "És érdekes lesz látni, hogy mi a pénzügyi eredmény."
Ahogy Afzali megjegyzi, mindaddig, amíg a döntéseket nem veszik el az orvosoktól és a betegektől, a bioszimilák elérhetősége csak jó lehet. "Úgy gondolom, hogy a gyógyszeres szekrényünkben több kezelés lehetősége mindig vonzó."
