Az őssejt-transzplantátumok a MS-hez: A HALT-MS próba a következő fázisra emelkedik

Dave Bexfield részt vett a HALT-MS 2. fázisában, és drámai javulást mutatott az MS tüneteiben. Dave Bexfield

Néhány év A HALT-MS nevű klinikai vizsgálatban az Everyday Health jelentett. Ez a folyamatban lévő vizsgálat az utóbbi években az utóbbi években számos, a szklerózis multiplex (MS) olyan őssejt-transzplantációjának vizsgálatára, amelyben az ember saját őssejtjeit összegyűjtik, mielőtt a kemoterápia során szinte teljesen elpusztítják az immunrendszert, majd a szár a sejteket visszaadják a szervezetbe.

A HALT-MS az egyik legjelentősebb, folyamatos kísérlet az őssejt-transzplantátumok kezelésére az MS számára, és kutatóinak megvan a maga elképzelése, hogy a transzplantációt az SM általánosan kezeli. De először a transzplantációt kell közvetlenül összehasonlítani a jelenleg elérhető legmegfelelőbb kábítószer-alapú kezelésekkel - ami pontosan a vizsgálat fázisának 3. szakasza.

Akár potenciálisan érdekli a jövőbeli klinikai vizsgálatokban való részvétel, hogy megtudja, hogy hol lehet az MS-kezelés, itt áttekintést találhat a kutatók által a tanulmány következő szakaszában megtanulandó tanulók és a résztvevők számára.

Az őssejtek ígérete

Az őssejt-transzplantáció mögött álló ötlet egy rosszul működő immunrendszer cseréjéhez - az MS esetében, amely támadja az idegek mielinhüvelyét - olyat, amely megfelelően felismeri ezeket az idegeket, mint a test saját szövetét, és nem támadja őket. Néha az immunrendszer "újraindításaként" nevezik, és minden esetben remélem, hogy az "új" immunrendszer soha nem kezd el támadni az idegsejteket, ahogy a régi is.

Az őssejt-transzplantátumok kimutatták ezt vegyes hatásossággal. Egy, a JAMA Neurology folyóiratban 2017 áprilisában közzétett tanulmányban a kutatók azt találták, hogy az MS-ben szenvedő 281 emberből álló csoporton belül - akik közül többségük progresszív formája volt az MS-nek - akik 1995 és 2006 között 46 a transzplantáció utáni öt évben nem tapasztalták a betegség progresszióját. A fiatalabbak és a relapszus-remisszióval rendelkező betegek nagyobb valószínűséggel állították le betegségüket az eljárás során.

Az őssejt-transzplantátumok szintén kockázattal járnak, beleértve az alacsony vérsejtszámot, fertőzést, gasztrointesztinális problémákat, vérrögöket, fájdalmat és még a halál is.

De Michael Racke, a Columbus Állami Egyetem neurológusának Wexner Orvosi Központja és a HALT-MS kísérlet kutatója szerint az őssejt-transzplantáció hatékonysága és biztonsága 2006 óta tovább javult, amikor az első résztvevőket átvizsgálták a HALT-MS 2. fázisába való felvétel céljából.

Az utóbbi években megjelent három fő kísérlet közül - beleértve a HALT-MS-t - mindegyik a betegség 70% -os sikertörténetében öt évvel az eljárás után. A betegség aktivitását vagy a relapszusok, a fogyatékosság előrehaladása vagy az új léziók megjelenése jelentette az MRI-n.

"Mint minden gyógyszer esetében, csak tovább javulunk a dolgainkkal" - mondja Dr. Racke. az őssejt-transzplantátumok mortalitási rátája azóta kb. 3,5% -ra esett 2006-tól körülbelül 0,3% -ra.

Az őssejt-transzplantáció: "kemény út"

A HALT-MS második fázisában résztvevő Dave Bexfield volt, egy New Mexico-i lakos, akit 11 évvel ezelőtt 37 éves korában diagnosztizáltak az MS-vel. Az ActiveMSers alapítója és szerkesztője, olyan támogató oldal az MS-ben élő emberek számára, akik nagy hangsúlyt fektetnek a fitnessre, amely magában foglalja az őssejt-transzplantációkra vonatkozó tudományos szakirodalmat is.

"" Kétségbeesett voltam, "mondja Bexfield fizikai állapotáról, amikor beiratkozott a tárgyalásra 2010-ben. Az elmúlt hat hónapban alkalmanként egy cukornál ment, hogy mindig használjon egy sétát, kéz ügyességét és a megismerés gyorsan romlott. A testvérével, egy fizikus terapeutaval kellett edzeni, hogy 100 méteren szabadon járhasson, hogy jogosult legyen a tárgyalásra, amelyről azt állítja, hogy abban a pillanatban "súlyos, súlyos stresszt" teremtett.

A teljes transzplantációs folyamat - mondta Bexfield - "kemény út" volt a három hetes kórházi tartózkodás során folyamatos tesztek és különösen a kemoterápiás gyógyszerek miatt. Az első hét után, amikor a kemoterápiát kapták, még mindig "tisztességesnek" érezte magát. Aztán azt mondja: "a kemoterápia valóban elkezdett rúgni. Négy egy nap alatt feküdtem az ágyban", és egyszer kimerült hányás.

Nagy fertőzésveszély

De a Bexfield fokozatosan javult a tartózkodása hátralevő részében, és sikerült elkerülni a súlyos fertőzést - amit a kutatók arra keresnek, hogy a résztvevők immunrendszere veszélybe kerüljön. Még a kibocsátás után is Bexfield azt mondja: "Az immunrendszered olyan alacsony, hogy nagyon óvatosnak kell lenned minden ételt, amit látsz. Alapvetően elszigetelten éltem. "

Bexfield szerint a drámai javítások, amelyeket a beavatkozás után tapasztalt, sokkal többet jelentett, mint a kockázatokat és a kellemetlenségeket, amelyeket elszenvedett. "Az első néhány hónapon belül alig tudtam járni, hogy képesek legyél elmenni 500 méterre." Az agykője felszabadult, és erőssége "minden szinten" javult.

Ezek a fejlesztések körülbelül négy évig tartottak évek után, majd Bexfield azt mondja: "Észrevettem, hogy a lábam nem működik elég jól." Visszatérve mindig egy gyaloglóhoz, de a gyalogláson kívül minden területen még mindig jobban érzi magát, mint a transzplantáció. "Ezt a kezelést 100-szor venném át. A HALT-MS 2018 elején elkezdi a 3. fázisú próbát (BEAT-MS), mondja Racke, majd mintegy 120 résztvevővel jelentkezik , 18-50 év közötti, relapszus-remitáló MS-vel. Ahhoz, hogy megkaphassák a kísérletet, azt állítja, hogy két különböző betegségmódosító terápiában nem sikerült eredményes eredményt elérni, amint azt az egyik és az MRI-aktivitás visszaesése bizonyítja.

A résztvevők fele véletlenszerűen az őssejt-transzplantátumokat kapja, míg a másik fél a lehető legjobb gyógyszeres terápiát kapja, ahogy azt egyénileg határozzák meg. Mindkét csoport résztvevői öt éven át lesznek nyomon követve.

Racke hangsúlyozza, hogy a betegséggel kapcsolatos eredmények vizsgálata mellett a 3. fázis is összehasonlítja a kezelések költségeit mindkét csoportban. Megjegyzi, hogy a kábítószer-fogyasztás sok gyógyszeres kezelése akár $ 70,000-t, akár 90 000 dollárra tehet költséget évente, míg az Ohio államban a 2. fázisban az őssejt-átültetés költsége 40 000 és 100 000 dollár közötti volt - ez évekig tartó jótékony hatásokkal. Még fontosabb, hogy rámutassunk ", mondja Racke, hogy az őssejt-átültetések sokkal jobbak voltak azoknál a betegeknél, akik valójában sokkal rosszabbak voltak. Így ez remélhetőleg valami, ami az út mentén jelentős lehetőség lehet azok számára, akiknek nagyon rossz MS van. "